큐로셀(대표 김건수)은 자사의 CAR-T 치료제 '안발셀(안발캅타젠오토류셀)'이 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다고 26일 밝혔다.

안발셀은 재발성, 불응성 거대B세포 림프종(LBCL) 환자를 위한 CAR-T 치료제로, 지난 24일 식품의약품안전처로부터 개발 단계 희귀의약품으로 지정돼 공고될 예정이다.

희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환과 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제를 신속히 개발하고 허가할 수 있도록 지원하는 제도다. 식약처는 2013년부터 개발 단계 희귀의약품 지정 제도를 도입해 해당 질환에 대한 치료제 개발을 장려해 왔다.

개발 단계 희귀의약품은 희귀의약품 지정에 관한 규정 고시 제2조에 따라 국내 임상단계에 있는 의약품 중 국내에서 환자수(유병인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품이나 기존 대체 의약품보다 현저히 안정성 또는 유효성이 개선된 의약품을 뜻한다.

희귀의약품에 지정 시 △품목허가 유효기간 10년 연장 △자료 보호 기간 10년 보장 △급여 등재 등 여러 혜택을 받는다. 먼저 품목허가 유효기간이 기존 5년에서 10년으로 연장되며, 허가 신청 시 수수료가 감면된다.

또 개발 중인 신약에 대한 독점적인 자료 보호 기간이 기존 4~6년에서 10년으로 늘어난다. 여기에 품목허가증이 안전성, 유효성 검토 결과서로 대체되는 등 급여 평가를 위한 서류 제출이 간소화된다.

안발셀은 임상 2상 최종 결과에서 67.1%의 완전관해율을 기록하며 약효와 우수한 안전성을 입증했다. 현재 식약처의 첨단바이오의약품 신속처리제도, 혁신제품 신속심사 제도(GIFT), 보건복지부의 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 2호 대상 약제로 선정돼 내년 중 출시를 앞두고 있으며, 말기 혈액암 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.

김건수 대표는 "안발셀은 대체 치료제가 없는 말기 LBCL 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 CAR-T 치료제"라며 "이번 개발 단계 희귀의약품 지정에 이어 안발셀의 신속한 신약허가와 상업화를 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.