미국 식품의약국(FDA)은 스템사이트(StemCyte Inc.)의 제대혈 유래 세포 치료제 '리제네사이트(REGENECYTE)'에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 심사, 승인했다고 지난 21일(현지시각) 발표했다. 스템사이트는 제대혈 줄기세포 치료제로 FDA에서 BLA를 받은 첫번째 바이오텍이 됐다. 

FDA의 BLA 승인은 백신, 항체, 세포치료제와 같은 생물학적 제제에 대한 허가 절차로, 일반 약물에 적용되는 NDA(New Drug Application) 승인과 다르다.

리제네사이트는 제대혈(Cord Blood)에서 유래한 동종 조혈 전구세포(HPC)를 기반으로 한 세포 치료법이다. 제대혈은 신생아의 탯줄과 태반에서 채취한 혈액으로, 조혈모세포, HPC 등을 포함한다. HPC는 혈액과 면역 세포로 분화할 수 있는 능력을 지닌 세포로, 이식을 통해 환자의 면역 체계를 정상적으로 회복시킬 수 있다.

FDA는 리제네사이트를 유전성 및 후천성 조혈계 질환이나 골수억제 치료로 인한 질환을 가진 환자들을 위해, 비혈연 공여자 조혈전구세포 이식 절차에 적절한 준비 요법과 함께 사용하는 치료제로 승인했다.

스템사이트는 또한 장기 COVID 증후군 및 급성 뇌졸중 치료를 위해 HPC를 활용한 임상 2상 시험을 진행하고 있다. 더불어 회사는 만성 피로 증후군, 노화 관련 질환 등 HPC를 활용한 새로운 치료 영역으로 연구를 확대하고 있다.

회사는 올해 말 타이베이 증권거래소 상장을 준비하고 있으며, 리제네사이트의 상업화를 계기로 글로벌 시장에서 입지를 강화하겠다는 계획이다.

통 영 리(Tong Young Lee) 스템사이트 대표는 "FDA 승인은 스템사이트가 전 세계 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 준비가 되었음을 보여준다"며 "제대혈 세포치료 분야에서 선두주자로 자리매김하겠다"고 강조했다.