주사업으로 비임상 CRO를 영위하는 코아스템켐온이 회사가 개발 중인 루게릭병 치료제 '뉴로나타-알(Neuronata-R)'에 대한 자신감을 드러냈다.

18일 서울 영등포 소재 한국거래소에서 진행된 코아스템켐온 IR에서는 Neuronata-R을 비롯한 줄기세포 치료제 등 회사의 신약개발 사업에 대한 설명이 이뤄졌다.

코아스템켐온은 줄기세포 치료제 개발 기업 코아스템과 비임상 CRO 켐온이 합병돼 만들어진 회사다. 회사의 주매출은 CRO에서 나오고 있으며 이를 통해 얻은 매출을 바탕으로 줄기세포 치료제 개발에 몰두하는 형태다.

이들의 연구분야는 △신경계 질환 △면역 질환 △항암 감염병 노화로 분류된다. 이날 발표를 담당한 양승범 코아스템켐온 기획실 부장은 주로 신경계 질환(△근위축성축삭경화증(루게릭병) △다계통위축증 △소뇌실조증 △시신경척수염 △파킨슨병) 관련 내용을 소개했다.

양승범 부장은 "글로벌 줄기세포 시장을 보면 2023년 191억7400만 달러에서 2025년 239억5800만 달러로 증가하는 등 줄기세포 치료제에 대한 관심이 증가했다"며 "특히 신경 퇴행 난치성 주요 3대 질환(루게릭병, 파킨슨병, 알츠하이머)을 치료할 수 있는 새로운 대안으로 부상했다"고 말했다.

회사의 파이프라인 중 가장 상용화에 가까운 것은 루게릭병을 적응증으로 가진 Neuronata-R이다. 중간엽줄기세포를 이용해 만들었으며 임상 3상 진행 중이다. 루게릭병이란 근위축증의 일종으로 근육이 위축되는 질환이다.

북미 시장 내 루게릭병의 정식 허가 약물은 △리루졸(Riluzole) △라디컷(Radicut) △렐리브리오(Relyvrio) △토퍼센(Tofersen) 총 4가지가 있으나, 다양한 발병 기전이 동시에 작용하기에 치료 대안이 부재한 상태다. 여기에 최근 렐리브리오가 시장을 철수하고 있어 루게릭병 신약의 중요성은 더 커지고 있다.

이에 미국 식품의약국(FDA)도 루게릭병을 비롯한 희귀난치성질환에 대해 승인규제를 완화하는 추세다. 렐리브리오는 2022년 9월 조건부 승인을 획득했으며, 토퍼센도 지난 4월 25일 가속승인이 확정된 만큼 뉴로나타-알 역시 수혜를 받을 수 있을 것이라는 분석이다.

양 부장은 "오는 10월 임상 3상의 마지막 환자 투여를 종료해 북미 시장 내 대표 약물로 등재되는 것이 목표"라며 "회당 예상 판매 1억원으로 미국시장 연간 매출액은 약 5000억원에 달할 것으로 전망된다"고 말했다.

그는 "현재 루게릭병에서 줄기세포 치료제는 없어 첫 상용화를 위해 지속적으로 파이프라인의 업데이트를 해왔다"며 "1세대는 매회 세포 배양 기간 36일, 매회 골수와 척수 채취였지만 2세대 첫 배양 기간 36일 이후 16일, 1회 골수 채취(3~4회), 매회 척수 채취를 거쳐 3세대에 정착했다"고 밝혔다. 3세대와 2세대의 차이점은 척수 대체 물질 '현탁화제' 개발을 통해 매회 진행하던 척수 채취를 없앤 것이다. 

차기 파이프라인인 시신경 척수염 줄기세포 치료제 관련 발표도 이어졌다. 시신경 척수염은 자가면역에 의한 괴사가 시신경과 척수에 나타나는 신경계질환으로 국내 기준 매년 1000명의 신규환자가 발생하는 질환이다. 치료제는 로슈의 엔스프링, 암젠의 업즈리나, 아스트라제네카의 솔라리스와 울토미리스가 전부다.

그러나 회사 측은 "FDA 승인된 시신경 척수염의 모든 치료제는 재발 예방 약제이며, 신경 및 장애 회복 치료제는 전무하다"며 "시신경척수염 최초의 신경 및 장애 회복을 통한 재생의료치료제 확보를 목표로 삼고 연내 임상 1상을 진행하겠다"고 덧붙였다.