세계 최초로 대사기능장애 관련 지방간염(MASH) 신약이 탄생했다. MASH 환자를 대상으로 하는 약 34조원 규모의 의약품 시장이 열릴 전망이다.

미국 식품의약국(FDA)은 14일(현지 시각) 세계 최초로 MASH 치료제인 '레즈디프라(Rezdiffraㆍ성분명 레스메티롬)'를 허가했다. 마드리갈파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)에서 개발한 레즈디프라는 FDA로부터 F2~F3기 질환의 중등도 및 중증 간 섬유증 MASH 치료용 약물로 승인받았다.

레즈디프라는 갑상선 호르몬 수용체의 부분적 활성화제다. 간에서 레즈디프라에 의해 이 수용체가 활성화되면 간 지방 축적이 감소한다. 레스메티롬은 일 1회 복용하는 경구용 치료제로, 1750명을 대상으로 진행한 임상 3상(MAESTRO-NASH)에서 MASH 해소 및 간 섬유증 감소를 모두 달성한 바 있다.

FDA 관계자는 "미국에서 약 600만에서 800만명의 사람들이 중등도에서 진행된 간 섬유증 또는 흉터가 있는 MASH를 앓고 있고, 관련 환자 수는 증가할 것으로 예상된다"고 밝혔다. 한편 시장조사기관 글로벌데이터(GlobalData)에 따르면 글로벌 MASH 치료 시장 규모는 오는 2026년 253억달러(약 33조6260억원)에 이를 전망이다.

니콜라이 니콜로프(Nikolay Nikolov) FDA 약물평가연구센터 면역학 및 염증 사무국 책임자는 "레즈디프라의 승인은 식이요법과 운동 외에 처음으로 MASH 환자들에게 치료옵션을 제공할 것"이라고 밝혔다.

빌 시볼드(Bill Sibold) 마드리갈파마슈티컬스 대표(CEO)는 "레즈디프라의 신속한 승인은 (회사) 설립자인 베키 타우브(Becky Taub) 박사와 소규모 연구개발(R&D)팀이 신약 개발의 가장 큰 도전 과제 중 하나를 수행한 15년 이상 연구의 정점"이라며 "이는 MASH 분야의 역사적인 순간이며, 우리 업계가 할 수 있는 최고의 역량을 보여줬다. 레즈디프라를 도움이 필요한 환자들에게 제공할 수 있게 돼 기쁘다"고 말했다.