헬릭스미스는 미국에서 '엔젠시스(개발코드명 VM202)'를 사용해 진행한 당뇨병성 신경병증(DPN) 3상 임상시험(3-2ㆍ3-2b)의 톱라인(Topline) 데이터를 분석한 결과 주평가지표를 달성하지 못했다고 3일 밝혔다.

이번 DPN 임상 3상은 첫 주사 후 180일째 혹은 365일째에 주평가지표를 분석하는 3-2상과 3-2b상 2개 연구로 나눠져 있다. 주평가지표는 첫 투약일을 기준으로 각각 180일째와 365일째에 지난 7일간의 '일평균 통증수치(Average daily pain scoreㆍADPS)'를 위약군과 대비해 그 차이를 조사하는 것이다. 이번 톱라인 데이터 분석에서 엔젠시스 투약군이 위약군 대비해 우월하다는 것을 입증하지 못했다.

회사 측은 이번 임상 결과가 과거 2번의 이중맹검 위약군 대조 임상과는 대비되는 결과라고 밝혔다. 지난 임상 2상과 임상 3상(3-1b)에서는 위약군 대비 엔젠시스군의 효과가 컸다는 게 회사 측 설명이다. 통증 감소 효과가 장기간 지속됐고, '프리가발린' 혹은 '가바펜틴'과 같은 약물을 사용하지 않는 환자들에게서는 특히 효과가 좋았다는 것이다.

이번 임상 결과로 헬릭스미스의 임상 개발 및 투자 전략에도 변화가 생길 예정이다. 미국 임상 단계에 있는 DPN과 족부궤양(CLI) 중, 족부궤양의 임상 개발에 우선순위를 둘 것으로 보인다. DPN 프로젝트를 중단할 경우 미국 임상 비용이 감소함에 따라 회사의 현금 지출은 상당히 줄어들 전망이다.

김선영 헬릭스미스 최고전략책임자(CSO)는 "진도가 가장 앞서 가던 질환에서 이런 결과를 얻어 아쉽다. 이번 임상 3상의 데이터 양이 방대하므로 결과의 의미를 명확히 이해하는데 시간이 필요하다"며 "두 번째 타깃 질환인 족부궤양(CLI) 임상 3상 결과가 나오면, 그간의 모든 임상 결과를 정리해 새로운 경영진에게 보고할 예정이다. 이를 통해 엔젠시스의 개발 방향과 투자 우선순위가 정해질 것으로 보인다"고 말했다.

최근 헬릭스미스의 최대주주가 된 바이오솔루션의 정지욱 부사장은 "바이오솔루션이 헬릭스미스에 투자할 때 엔젠시스 DPN 임상의 성공 여부는 고려 대상이 아니었다"며 "투자의 최대 목적은 헬릭스미스가 그간 다양한 프로젝트를 수행하며 축적한 노하우와 지적재산(IP)을 플랫폼으로 활용하는 것이었다"고 밝혔다.

그러면서 "헬릭스미스가 가진 연구개발(R&D) 및 임상 전문 인력, 천연물 등 파이프라인, 동물실험시설 및 위탁개발생산(CDMO) 시설과 같은 유무형의 자산을 통한 시너지 창출이 주된 목적"이라고 설명했다.