헬릭스미스(대표 윤부혁)는 당뇨병성 족부궤양(Diabetic Foot UlcerㆍDFU)  유전자치료제 '엔젠시스(개발코드명 VM202)'의 미국 임상 3상시험의 중간 분석 결과가 국제학술지 'International Wound Journal'에 발표됐다고 30일 밝혔다.

회사 측에 따르면, 이번에 발표된 중간 분석은 임상 3상 프로토콜과 평가지표들에 대한 개선 여부를 조사하기 위해 초기에 모집된 대상자 44명(ITT 집단)에 대해 이뤄졌다. 회사 관계자는 "이번 발표에서 가장 중요한 시사점은 이번 분석의 규모가 당초 목표했던 것보다 훨씬 더 작았음에도 불구하고 엔젠시스가 신경 허혈성(Neuroischemic) 족부궤양에 대해 탁월한 완치 효과가 관찰됐다는 점"이라며 "신경 허혈성 궤양은 DFU 시장에서 가장 큰 비중을 차지하기 때문에 이번 발표는 임상적으로는 물론 상업적으로도 큰 의미가 있다"고 설명했다.

이 관계자는 이어 "44명의 대상자 중 신경 허혈성 족부궤양을 앓는 환자 23명에게서는 엔젠시스 투약 후 3개월, 4개월, 5개월 후 통계적으로 유의한 치료 효과가 관찰됐다(각각 p=0.0391, 0.0391, 0.0361)"며 "ITT 집단에서도 궤양 크기에서 이상치(Outlier)를 나타낸 4명을 제외하면 투약 후 6개월 차에 통계적으로 유의한 치료 효과를 보였다"고 덧붙였다.

헬릭스미스는 이번 결과를 바탕으로 DFU 임상시험의 프로토콜을 정비해 환자 선정 기준 및 주 평가지표 등을 개선했다는 입장이다. 추후 DFU에 특화된 임상시험수탁기관(CRO)을 물색하는 등 후속 임상 진행에 대해서도 검토할 계획이다.

한편 DFU는 당뇨병 환자의 19~34%가 평생 한 번은 겪는 것으로 알려져 있다. 미국에서 연간 200조원 이상에 달하는 당뇨병 치료 비용의 약 3분의 1이 투입되는 다리 관련 당뇨 합병증 중 하나이지만, 아직 효과적인 치료제는 없는 상황이다.

헬릭스미스가 조사한 자료에 따르면 DFU 글로벌 시장은 2021년 기준 86억달러(약 11조원) 이상 규모로 추정되고, 2030년에는 148억달러(약 19조원) 규모로 성장할 것으로 전망된다.

회사 관계자는 "헬릭스미스의 파트너사인 노스랜드바이오텍도 중국에서 관련 질환인 중증하지허혈(Critical Limb IschemiaㆍCLI)에 대해 2개의 임상 3상을 진행 중"이라며 "한 임상은 300명 규모로 휴식기 통증 감소를 주 평가지표로 하고, 다른 임상은 240명 규모로 궤양의 완치를 주 평가지표로 하고 있는데, 노스랜드바이오텍은 내년에 중국 정부에 시판허가서를 제출하는 것을 목표로 하고 있다"고 밝혔다.