앱클론(대표 이종서)은 CAR-T 치료제 'AT101(개발코드명)'의 작용기전 및 임상 1상 결과가 암 분야 학술지인 '몰리큘러 캔서(Molecular Cancer·IF: 37)'에 발표됐다고 11일 밝혔다.

몰리큘러 캔서는 암 분야 상위 1% 내에 속하는 저널이다. 논문의 교신저자는 △마르코 루엘라 펜실베니아 의과대학 세포면역치료센터 교수 △윤덕현 서울아산병원 카티센터소장 교수 △정준호 서울대 의과대학 암연구소 교수 △이종서 앱클론 대표가 맡았다.

해당 논문에서는 앱클론이 독자적으로 개발한 CAR-T 치료제 AT101의 3가지 특성 및 임상 1상 결과가 공개됐다. 논문에 따르면 AT101의 3가지 특성은 △기존 CAR-T 치료제들보다 환자 암세포 표면에 좀 더 가깝게 반응해 암세포 살상 효과를 극대화한다는 점 △기존 치료제들보다 암세포에 빠르고 연속적으로 반응해 오랜 시간 동안 강한 항암 활성을 유지한다는 점 △기존 마우스 유래 항체가 아닌 인간화 항체 기술을 이용해 CAR-T 치료 세포의 수명을 연장하고 치료효과를 유지시킨다는 점이다.

실제 혈액암 환자를 대상으로 한 임상 1상에선 중간농도와 고농도 투여군에서 6명의 환자 전원이 완전관해(complete responseㆍCR)를 보였다. 또 최종 투여부터 논문 보고 시점까지 최소 6개월부터 최대 18개월 동안 완전관해 환자가 암 재발 없이 계속 건강한 상태를 유지하고 있다는 게 회사 측 설명이다. 이는 기존 CAR-T 치료제들이 치료 후 6개월 시점에서 많게는 절반 가까운 환자들이 재발하는 것과는 현저히 다른 치료효과라고 이번 논문은 보고하고 있다.

특히 논문에서는 항암효과의 강도나 지속성뿐만 아니라 '킴리아(KIMRIAH)'와 '예스카타(YESCARTA)'에 저항성을 갖는 환자모델군에 대해서도 AT101이 효능을 보였다는 사실이 짚어졌다. 앱클론 관계자는 "AT101의 탁월한 혈액암 치료 가능성이 이번 논문 발표를 통해 확인됐다"며 "기존 CAR-T 치료제 특허에 침해 없이 배타적 권리를 가진 특허권과 더불어, 이번 논문 발표를 계기로 AT101의 글로벌 진출에 자신감을 갖고 사업화를 추진할 계획"이라고 말했다.

윤덕현 서울아산병원 교수는 "AT101은 인간화된 새로운 항체를 기반으로 암항원 결합을 최적화한 새로운 CD19 CAR-T 치료제"라며 "기존 CAR-T와의 차별적 특성에 대한 실험적 검증, 1차 임상을 통해 안전성에 대한 객관적 검증을 받은 것으로 매우 의미가 있다"고 밝혔다.

이어 정준호 서울대 의과대학 교수도 "CAR-T 치료제용 항체의 제조는 높은 기술력을 필요로 한다"며 "지금까지 허가된 모든 CD19 대상 CAR-T는 동일한 마우스 항체를 이용해 오고 있었지만, 앱클론이 신규 인간화 항체로 CAR-T 치료제를 개발한 것은 뛰어난 기술력을 보여준 것"이라고 덧붙였다.