리보핵산(RNA) 기반 유전자 치료제 개발기업 알지노믹스는 간암 환자를 대상으로 'RZ-001(개발코드명)'과 면역항암제 '아테졸리주맙(Atezolizumab)'의 병용 평가를 위해 로슈(Roche)와 임상시험 협력 및 공급 계약을 맺었다고 9일 밝혔다.

RZ-001은 간세포암종(HCC) 환자를 대상으로 로슈의 아테졸리주맙과 병용해 회사 고유의 '트랜스-스플라이싱 리보자임 기반 RNA 재프로그래밍 및 편집 기술'을 활용하는 유전자 치료 접근법이다. 계약 조건에 따라 로슈는 계획된 임상 1b/2a상 연구를 위해 RZ-001과 함께 사용할 아테졸리주맙을 제공할 예정이다.

RNA 치환효소 기반 암 유전자 치료제인 RZ-001은 '텔로머라아제 메신저 리보핵산(hTERT mRNA)'을 표적해 절단하고, 해당 mRNA를 치료용 유전자 RNA로 대체한다. 구체적으로 RZ-001은 hTERT를 발현하는 암세포에서 선택적으로 hTERT 발현을 억제하고, HSVtk를 코딩하는 서열을 재프로그래밍된 hTERT mRNA로 전환시켜 세포독성 효과를 나타내 항암 활성을 유도한다.

RZ-001은 전임상 연구에서 치료 활성을 입증했으며, 아테졸리주맙과 병용시 용량 의존적으로 항암 효능이 크게 향상되는 것으로 나타났다. 이번 임상 연구에서는 간암 환자를 대상으로 안전성과 유효성을 평가할 예정이며, RZ-001과 아테졸리주맙의 병용요법이 간세포암종 환자에게 도움이 될 수 있는 반응률과 항암 효능을 향상시킬 수 있을 것으로 기대된다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "면역관문 차단제와 RZ-001의 병용으로 얻을 수 있는 잠재적인 이점을 탐색하기 위해 항암 분야의 선두주자인 로슈와 협력을 시작하게 돼 기쁘다"며 "이번 협력을 통해 두 약물의 병용요법을 평가하고 도움이 필요한 환자에게 혁신적인 치료법을 제공할 것"이라고 말했다.