메신저 리보핵산(mRNA) 기반의 코로나19 백신이 등장한 이후 국내외에서 mRNA 치료제 개발에 대한 관심이 높아지고 있다. 대학의 mRNA 원천 기술을 기반으로 창업한 라이보텍은 차세대 mRNA 플랫폼인 원형 mRNA(Circular mRNA) 치료제 개발에 나서고 있다.

mRNA는 △바이러스 백신 △암백신 △면역항암제 △재생의학 △자가면역질환 △유전자 교정 등 다양한 분야에서 치료제로 활용될 수 있다. 그러나 기존 mRNA 기술은 낮은 안정성, 순수 정제의 어려움 등의 문제점으로 인해 치료제 개발이 쉽지만은 않다.

이 같은 문제점을 인식한 우재성 고려대 생명과학부 교수와 김윤기 한국과학기술원(KAIST) 교수는 지난 2020년 12월 라이보텍을 공동 창업하고, 원형 mRNA 기반의 치료제 개발에 도전하고 있다.

우재성 교수는 2018년 서경배과학재단 신진과학자로 선정됐으며, 원형 mRNA 백신 개발 과제 연구책임자(2022~2023년)를 맡고 있다. 우 교수는 단백질 발현, 정제, 구조 분석 분야에서 약 20년의 연구 경력을 쌓았다. 구조생물학 분야에서 차세대 과학자라는 평가를 받고 있다.

김윤기 교수는 혁신 mRNA 플랫폼 개발 과제 연구책임자(2022~2025년)를 맡고 있다. mRNA 안전성 조절 메커니즘 분야에서 20년 이상 연구 경력을 쌓았다.

라이보텍은 mRNA 및 구조생화학 분야 국내 최고의 전문가들이 새로운 mRNA 플랫폼 개발을 위해 설립됐다. 회사는 기존 기술과는 차별화된 원형 mRNA 플랫폼 제작 기술을 가지고 있다. 특히 기존 선형 mRNA 플랫폼이 보유한 여러 특허들을 모두 회피할 수 있다는 게 라이보텍의 경쟁력이다. 원형 mRNA 분야 글로벌 피어그룹(Peer group)으로 오르나테라퓨틱스(Orna Therapeutics), 라롱드(Laronde) 등이 있다.

우재성 대표는 "mRNA 신약은 코로나19 백신으로 개발돼 우수한 퍼포먼스를 보였다. 이 때문에 다양한 질병의 치료제로 개발될 수 있는 커다란 잠재력을 가지고 있다"며 "다만 현재 치료제로 개발이 가능한 수준보다 훨씬 높은 순도와 체내 지속성이 요구된다"고 설명했다.

그는 이어 "라이보텍은 선형 mRNA 플랫폼을 능가하는 원형 mRNA 플랫폼을 개발하기 위해서 단기적으로 99% 이상의 순도 확보가 가능한 정제법을 개발할 것"이라며 "장기적으로 4주간 체내 지속성을 유지할 수 있는 기술 개발을 목표로 하고 있다"고 덧붙였다.

이 목표를 달성할 수 있다면 면역항암제, 자가면역질환 치료제뿐만 아니라 유전자질환을 치료할 수 있는 '환자 맞춤형 치료제'로 개발될 수 있다는 게 우 대표의 생각이다. 그는 "라이보텍의 mRNA 플랫폼 기술은 굉장히 다양한 치료제에 쓰일 수 있다. 다만 아직 치료제로 개발될 수 있는 기술이 완성되지는 않았다"며 "플랫폼 기술의 업그레이드를 통해 치료제 개발이 가능한 수준까지 만드는 연구개발(R&D)에 몰두하고 있다"고 말했다.

원형 mRNA 기반 유전자 치료제 개발에 도전하고 있는 라이보텍은 효율적인 원형 mRNA 제작 기술 개발, 원형 mRNA 정제법 개발 및 안전성 향상 기술 개발 등을 목표로 하고 있다. 지난해 6월 8억원 규모의 국가신약개발사업 비임상 과제에 선정돼 현재 비임상 연구를 진행하고 있고, 같은해 12월 'RNA 리가아제2(ligase 2)' 기반 원형화 기술에 대한 특허 출원을 완료했다.

회사는 △코로나19 백신 △쿠싱증후군 △당원병 △듀센형 근이영양증(DMD) 등 분야의 파이프라인(신약 후보물질) 개발에 나설 계획이다. 우 대표는 "라이보텍은 원형 mRNA 원천 기술을 확보한 바이오텍으로 희귀유전질환 치료제 개발에 관심을 기울이고 있다"며 "발현 지속성이 높은 차세대 원형 mRNA 치료제 개발에 도전하겠다"고 강조했다.