세포치료제는 경쟁력 있는 가격과 치료 효과가 좋은 세포주 개발, 적합한 제형 개발을 위해 전 세계적으로 연구가 활발히 진행되고 있다. 하지만 바이오의약품은 환경이나 작업자에 의해서 효과나 안정성이 달라지기 쉽고, 중소 규모의 개발 업체들은 자체 제조시설이 없는 경우가 많다. 또한 인허가를 위한 품질관리 노하우 등이 부족하여 개발 및 생산에 전문성을 가진 CDMO 업체의 필요성이 점차 증가하고 있다.

이러한 니즈에 따라 세포유전자치료제 CDMO 시장은 2019년 기준 15억 2460만 달러에서 연평균 31% 성장하여 2026년 101억 1340만 달러에 이를 것으로 예상되고, 세포치료제 시장은 5억 3740만 달러에서 연평균 36% 성장하여 46억 8420만 달러에 이를 것으로 예상된다. (Frost & Sullivan, 2020b)

세포치료제는 장시간 무균공정으로 제조돼야 하기에 오염의 위험성이 높고, 특히 부착세포의 경우 scale up의 공정보다는 scale out의 공정이 적용되기에 생산 공정이 매우 노동집약적이고 효율이 낮아 생산 비용이 높은 것이 특징이다.

세포유전자치료제는 이와 같은 문제를 자동 밀폐형 시스템(automated closed system)을 도입하여 오염의 위험성과 투입되는 인력을 줄이고 있다. 향후 해당 시스템이 세포치료제 및 세포유전자치료제 생산 설비 전반에 확대돼 CDMO 업체에서 이를 적용한다면, 보다 효율적으로 생산하여 생산 단가를 낮추는 동시에 품질적으로도 균일한 제품을 생산할 수 있어 바이오의약품 시장의 성장에 이바지할 수 있을 것으로 기대한다.

최근 바이오의약품 위탁개발생산(Contract Development & Manufacturing Organization, CDMO)의 수요가 높아지고 있다. 이는 각 회사의 위험분산, 제품확장, 사업성장, 효율성 증대, 비용절감, 자금부족, 전문성 부족 및 기술‧설비 부족 등의 사유로 아웃소싱의 의존도가 해마다 증가하고 있는 것이 그 원인으로 분석된다.

글로벌 바이오의약품 CDMO 분야 1위 기업인 론자의 경우 단백질 의약품 뿐 아니라 세포치료제 개발서비스를 일찍부터 제공하여 다른 바이오의약품 CDMO 기업과의 차별성을 내세우고 있다. 현재 론자 등의 CDMO 선두그룹은 대개 초기에는 CMO(Contract Manufacturing Organization) 서비스를 통해 성장했으며, 이후 CDO(Contract Development Organization) 서비스를 더한 CDMO로 사업 범위를 확장해 가는 방식으로 경쟁력을 강화시켜왔다. 이들 회사들은 선도적인 기술력과 경험을 바탕으로 특정 분야의 CMO를 시작해 일정 수준의 안정권에 도달하고, 이후 협력사 활용, 기술 도입 및 합병 등을 통해 서비스가 가능한 CDMO 범위를 넓히거나 생산시설을 확충하는 등의 단계별 전략을 주로 사용해왔다.

이와 같이 CDMO 사업에 대한 경쟁력은 생산 규모와 더불어 다양한 개발 경험 및 노하우 축적을 통해 해당 분야 경쟁력을 확보하는 것이 중요하다고 할 수 있다. 동시에, 제품 개발 단계를 포함한 임상부터 인허가까지 'End to End 서비스'를 제공할 수 있는 전주기 개발 역량을 보유하는 것 또한 매우 중요하다. 

공장 증설 등 사업역량을 확대하는 것도 중요하지만, 업체의 특장점을 살릴 특화 분야를 잘 찾아야 한다. 예컨대 세포‧유전자치료제를 비롯한 차세대 모달리티(Modality) 등 아직 글로벌 표준이 정립되지 않은 영역에 집중하는 것이 중요하다. 또한 치료제 관련 특화된 기술을 가진 회사와의 기술검토 및 협업을 통해 유연한 CDMO 역량을 갖추는 것도 글로벌 플레이어와의 경쟁력을 확보할 수 있는 길이라고 볼 수 있다.

이에 국내 CDMO 업체들은 대량생산 능력과 더불어 위탁사가 손잡고 싶어하는 맞춤형 기술들을 갖췄느냐가 시장에서 성공의 잣대가 될 것으로 보인다.

분야별로 다양한 필요 조건이 있겠지만, 세포‧유전자치료제(Cell & Gene Therapy, CGT) 분야의 경우에는 △연구개발 단계 △임상시험 단계 △제품생산 단계로 구분하여 제공 가능한 서비스를 준비하기 위해 노력해야 할 것이다.

연구 개발 단계에서는 세포주 개발, 세포은행 구축 및 원료 분석에 대한 서비스를 제공할 수 있는 역량을 확보해야 한다. 

임상시험 단계에서는 비임상, 임상시료 생산 및 그에 맞는 품질시험을 수행하여 스케일-업(Scale-Up) 서비스까지 제공할 수 있어야 한다. 마지막으로 제품 생산 단계에서는 대량 생산을 가능케 할 수 있는 제조공정 프로세스 확립 및 검증 서비스가 가능해야 한다.

한편 A부터 Z까지 대규모 CDMO 사업 확장이 어렵다면, 각 CDMO 사업체는 특화된 기술을 확보하여 사업 영역을 확대하는 것도 하나의 전략이다. 예를 들면, 유전자가 변형된 세포치료제 생산의 경우, 유전자 변형을 위한 유전체와 도입될 세포의 생산이 필수적이다. 후발 CDMO 사업체가 유전체 제조에 대한 특화 기술을 보유하고 있다면 해당 기술적 우위를 바탕으로 사업 확장이 보다 수월할 것이다.

최근 유럽, 미국 및 일본 등 선진국들은 세포유전자치료제 위주로 개발하는 추세이다. 우리나라도 2020년 첨단재생바이오법 제정 이후로 복지부, 식약처를 중심으로 첨단재생의료 거버넌스를 운영하고 있는 상황으로 이를 활용해 CDMO 역량을 높이는 것도 하나의 방법이 될 것이다.

재생의료 임상연구 지원사업에는 2023년까지 총 393억 원의 연구비가 지원되며, 임상연구 필수교육 프로그램이나 공용 IRB 지원을 위해서도 2026년까지 각각 63억 원, 19억 원을 지원한다. 그 밖에도 인공혈액, 바이오 인공장기, 유전자 치료기술 등 차세대 첨단재생의료 연구개발 및 임상연구에 대한 지원을 확대해 심사, 상용화, 컨설팅, 글로벌공동연구 등을 지원할 계획에 있다.

세포유전자치료제는 매년 엄격해지는 규제와 더불어 제조공정 기술은 복잡해지고 있다. 대웅제약은 2021년 1월 첨단바이오의약품 제조업 허가를 취득해 CDMO 사업에 진출하였고 2022년 4월 인체세포등 관리업 허가, 7월 세포처리시설 허가를 추가로 확보함으로써 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'이 정한 세포유전자치료제 개발에 필요한 모든 관리업 허가를 취득하였다.

대웅제약의 세포유전자치료제 제조 인원의 절반 이상은 연구원 출신으로 위탁업체의 공정을 보다 잘 이해하고 제조할 수 있어 고품질의 세포치료제를 생산할 수 있는 역량을 보유하고 있다. 또, 자체개발 보툴리눔 톡신 제제 '나보타'의 FDA 의약품제조품질관리 기준을 승인받은 경험을 바탕으로 임상 개발 연구를 원하는 기업 및 연구자들에게 세포유전자치료제 등을 포함한 첨단바이오의약품 제조와 개발부터 품질시험·인허가 지원·보관 및 배송·판매를 아우르는 '올인원 패키지'를 제공하고 있다.

CDMO 사업에 필요한 관리업 허가를 모두 득한 대웅제약은 진행중인 CDMO 사업과 더불어 기존 연구자, 기업들과의 협력 뿐만 아니라 임상 연구 개발을 원하는 재생의료기관과의 협력을 통해 세포유전자치료제의 CDMO 사업을 가속화하고자 한다.

현재 CDMO 사업의 경쟁이 심화되는 가운데, 오픈 콜라보레이션 등을 활용한 연구지원 및 협력 활동 확대를 통해 최신 기술들을 실시간으로 습득하여, 제조 품질의 고도화와 더불어 리드타임(lead time)을 획기적으로 단축시켜 위탁사 니즈를 충족시킬 계획이다. 또한 인도네시아 공장 & 용인 세포치료센터 GMP 시설 및 하드웨어 구축 경험과 더불어, 나보타 선진국 진출 경험을 바탕으로 세포유전자치료제 영역에 있어 독보적인 공장 수출 플랫폼을 구축할 계획을 갖고 있다. 

한편 CMC 자료 작성 지원, 임상시험 가이드라인에 따른 자료 검토, GMP 기준에 맞는 공정 절차 개선·확립 및 Analytical Method를 개발 지원하고 최근 세포 뱅킹 수요가 증가함으로 용인 세포치료센터의 뱅킹 시설을 활용하여 세포은행 사업 활성화를 도모하고자 한다. 마지막으로 용인 GMP 이외에 추가 cGMP 신공장을 구축하고 공정개발을 통해 CAR-T, CAR-NK 등의 다양한 세포유전자치료제 CDMO 사업을 확대할 것이다.