GC녹십자가 라이선스 인, 공동개발, 스핀오프 등 오픈 이노베이션 모델을 활용해 신약개발에 박차를 가할 전망이다.

27일 박영섭 GC녹십자 RED(Research & Early Development) 본부 연구기획팀장은 인천경제자유구역청, 한국바이오협회가 공동으로 주최한 2022 글로벌 비즈니스 프런티어 포럼서 'GC녹십자의 오픈 이노베이션 모델'을 발표했다.

박 팀장은 "GC녹십자의 지난해 연매출은 약 1조3000억 원 정도 된다. 매출의 10% 이상을 R&D(연구개발) 분야에 투자하고 있다. 혈액제제, 백신, 희귀질환 등 파이프라인을 보유하고 있다"며 "실제 임상시험에 진입한 혈액제제, 백신 포트폴리오가 있다. 비임상을 포함한 초기 연구 과제의 70~80%는 희귀질환 분야에 해당된다"고 말했다.

희귀질환은 일반적으로 전 세계 환자가 1000명 정도에 불과하지만, GC녹십자는 희귀질환 치료제 개발에 적극 나서고 있다. 회사는 글로벌 진출을 통해 국내 개발뿐만 아니라 글로벌 IND 승인도 많이 받았다. 오픈 이노베이션 비중이 높은 편이다.

회사의 오픈 이노베이션 모델로 △라이선스 인 △공동개발 △스핀오프 등이 있다.

박 팀장은 회사의 라이선스 인(License-in) 전략과 관련해 "미국 스페라젠(Speragen)서 SSADHD(숙신알데히드 탈수소효소 결핍증) 라이선스를 도입한 바 있다. 이 질환은 미토콘드리아 내 하나의 기능이 결핍돼 어렸을 때부터 증상이 발현된다"며 "말을 못하게 되고, 발작을 일으켜 어린 나이에 사망하는 질환이다. 전 세계적으로 2000명 정도의 환자가 이 질환을 앓고 있다"고 설명했다.

그러면서 박 팀장은 "앨리스 맥코넬(Alice McConnell) 스페라젠 대표의 두 자녀 모두 이 질환에 걸렸다. 앨리슨 대표는 자녀의 발병 소식을 알게 된 후 회사를 설립했다"며 "보통 희귀질환 치료제 기업들은 환우 부모들이 회사를 설립하고, 굉장히 저렴한 비용으로 IP(지적재산권)를 획득한다. 자금 조달을 통해 동물 모델을 만들어 치료제 개발에 나선다"고 말했다.

그는 "리소스를 많이 투입해 치료제를 빨리 개발하려는 전략으로 나아가고자 했다. 환우회 네트워크를 적절히 활용하고 있다"며 "저희가 약물 발굴과 치료제 개발 과정을 발전시키고, 허가를 준비하는 과정에서 빠른 속도로 추진하게 됐다. 현재 약물이 없기 때문에 미국 식품의약국(FDA)서 적극적인 움직임을 보이고 있다"고 덧붙였다.

현재 GC녹십자는 5~6가지 공동개발 프로젝트를 추진하고 있다. 한미약품과 LSD 치료제 공동개발 사례가 대표적이다. 회사는 지난 2020년 한미약품과 유전성 희귀질환인 LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적 질환) 치료제 공동개발에 나섰다.

박 팀장은 "녹십자는 희귀질환 치료제 개발에 대한 전문성을 갖추고 있다. 한미약품은 동물 모델 개발, MoA(작용 기전) 스터디 진행에 능하고 랩스커버리 플랫폼 기술을 보유한 기업"이라며 "국내 유수의 제약사가 같이 일을 진행하면서 양사가 잘하는 R&R(역할과 책임)에 집중했다. 리소스를 적절히 투입해 탄탄한 프로젝트를 진행했다. 이를 통해 시행착오를 줄일 수 있었다"고 밝혔다.

GC녹십자는 미국 자회사 큐레보(Curevo)를 설립한 바 있다. 박 팀장은 스핀오프 전략에 대해 "미국에 바이오텍을 설립해 차세대 대상포진 백신 개발에 도전하고 있다. 지금 임상 2상 투약을 완료했고, 올해 초 시리즈A 투자를 성공적으로 유치했다"며 "조지 시몬(George Simeon) 큐레보 대표의 리더십을 바탕으로 효율적인 의사결정을 진행하고 있다. 회사는 큐레보 설립을 통해 미국 바이오텍에 대한 이해도를 높일 수 있었다"고 강조했다.