GC녹십자가 오픈 이노베이션을 통해 R&D 선순환 구조를 정착, '2030 중장기 비전' 달성에 앞장서고 있다.

21일 한국제약바이오협회가 주최하는 '제6회 바이오 오픈 플라자'에서 GC녹십자 박상진 오픈 이노베이션 팀장은 'GC녹십자의 오픈 이노베이션 사례'를 발표했다.

박 팀장은 "녹십자는 희귀질환 치료제에 대한 개발을 많이 했다. 관련 네트워크나 타 기업과의 협력을 활용해 내부역량이 강화될 수 있는 것을 고려하고 있다. 매출 수익의 신장에도 기여할 필요가 있다"고 밝혔다.

수익 달성을 하기 위해서는 허가가 임박한 제품을 도입해 당장의 매출을 일으키거나, 라이선스 아웃을 통한 기술료 수입을 받는 방안이 있다. 또 외부 바이오텍에 직접 투자해 IPO(기업공개)를 통한 부가 수익을 창출하는 방법도 있다.

경쟁력이 있는 내부 과제 발굴의 중요성을 강조하면서 그는 "녹십자는 신규 플랫폼 확장 사업을 하고 있다. 최근 핵산 치료제 같은 최신 치료제의 기술 도입, AI 활용한 협업 등을 계획하고 있다"고 전했다.

그는 녹십자의 △라이선스 인 △라이선스 아웃 △오픈 이노베이션 지향점을 중점으로 자사의 오픈 이노베이션 사례를 상세히 설명했다.

녹십자는 현재 희귀질환 분야에 집중을 하고 있다. 희귀질환 치료제는 임상 개발, 임상 성공률이 다른 T제제 대비해 기간이 단축되고, 성공률이 높아 비용을 단축할 수 있다. 시장성은 다른 항암제와 비교해 거의 비숫한 수준의 가능성을 지니고 있다.

그렇기 때문에 희귀질환 치료제는 효율적인 R&D 생산성을 기대할 수 있다. 그러나 그는 "희귀질환 치료제 개발은 어렵기 때문에 오랜 노하우가 필요하고, 많은 협업 모델을 통해 어려움을 극복해 나가야 한다"고 강조했다.

강글리오시드증(GM1 gangliosidosis)은 매우 희귀한 신경 퇴행성 질환 중 하나다. 이 질환을 언급하면서 그는 일본 돗토리(Tottori) 대학과 함께 진행한 사업 모델을 소개했다.

돗토리 대학과 협업 모델에 대해 그는 "일본 AMED 기관에 연구 과제로 펀딩을 받아 사폐론 치료제를 연구했고, 녹십자가 연구 과제의 권리를 가져왔다. 리드 물질 최적화를 통한 최종 후보물질 단계에 도달하기 위해 현재 공동 연구를 같이 하고 있다"고 말했다.

스페라젠(Speragen) 협업 모델도 눈에 띈다. 그는 "스페라젠은 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD)이라는 희귀질환 치료제 개발에 뛰어들었다. 녹십자는 스페라젠으로부터 기술 이전을 받아 현재 비임상, 임상 후속 개발 등을 담당하고 있다"고 언급했다.

녹십자의 대표적인 라이선스 아웃 사례로는 헌터라제를 꼽을 수 있다. 헌터라제는 GC녹십자의 헌터증후군 치료제다. 헌터증후군은 X염색체 열성 유전에 의해 발생하는 희귀유전질환이다. 얼굴이 이상해지고 신경발달이 지체되는 등 전신에 문제가 생기는 질환으로 알려져 있다.

녹십자는 헌터증후군 치료제 개발을 세계에서 두 번째 치료제로 개발하기 위해 노력했다. 지난 2002년 기초 개발연구가 진행된 것을 녹십자가 기술이전을 통해 받아왔고, 그후 임상을 통해 2012년에 조건부 허가 승인을 받았다. 

그는 중국 제약사, 일본 제약사와 협업 모델을 강조했다. 그러면서 그는 "중국에서 임상 3상을 진행했다. 젠자임(Genzyme) 출신으로 구성된 캔브리지(CANbrideg)와 협업을 통해 중국 시장에 진출했다. 녹십자는 캔브리지와 라이선스 아웃을 체결했다"고 말했다.

헌터라제의 일본 시장 진출은 클리니젠(Clinigen K.K.)의 도움을 받았다. 그는 "일본에서 의사 주도 임상으로 일본 내 허가 신청이 가능했다. 허가를 받은 후, 녹십자는 클리니젠과 라이선스 아웃 계약을 체결했다. 현재 제품 공급을 통해 녹십자의 수익 창출에 기여하고 있다"고 주장했다.