한국쿄와기린이 자사 XLH 치료제 '부로수맙'에 대한 효과와 안전성을 지난 7일 열린 아시아태평양 소아내분비학회(The 12th Biennial Scientific Meeting of the Asia Pacific Paediatric Endocrine Society 2022)에서 크리스비타 조찬 심포지엄에서 공유했다.

한국쿄와기린 이상헌 대표이사는 12일 "이번 심포지엄을 통해 소아 XLH 환자들에게 임상적 데이터를 기반으로 부로수맙의 높은 가치를 알리게 돼 의미가 크다"며 "빠르면 내년 상반기 급여 발매를 통해 소아 XLH 환자들의 삶의 질을 개선하는 데 기여할 수 있을 것"이라고 밝혔다.

이번 심포지엄에서는 XLH (X-Linked Hypophosphatemia, X-염색체 연관 저인산혈증) 치료의 세계적 대가인 토마스 카펜터 교수가 'Burosumab-Changing The Treatment Paradigm for Pediatric XLH'을 주제로 발표했다.

토마스 카펜터 교수는 발표에서 △저인산혈증성 구루병인 XLH의 상세 기전 △대증요법의 효과 및 한계점 △크리스비타의 임상 결과 및 실제 처방 (Real-world)에서의 효과와 안전성에 대해 설명했다.

카펜터 교수는 1-12세 소아 XLH 환자에 대해 부로수맙을 대증요법과 비교한 3상 임상 결과를 공유했다. 부로수맙을 투여한 군은 대증요법을 투여한 군보다 현저하게 생화학적, 방사선학적 지표를 상당히 개선했다.
 
또한 5-12세 소아 XLH 환자에 크리스비타로 160주 장기간 투여한 결과에서는 여러 객관적 지표의 개선뿐만 아니라 환자의 삶의 질에 상당한 개선을 주는 것을 확인했다.

XLH는 FGF23 (fibroblast growth factor 23) 과잉이 원인이 돼 나타나는 유전성 구루병의 가장 흔한 질환으로, 구루병과 골연화증이 대표적인 특징이다. 구루병 및 골연화로 인해 골격 기형이 나타날 수 있으며, 이로 인해 성장이 저해돼 소아 및 성인 환자 모두 키가 작고, 치아 및 두개골 모양에도 영향을 줄 수 있는 평생의 질환이다.