유전자교정 전문기업인 툴젠(대표이사 김영호∙이병화)과 mRNA 전문기업 엠큐렉스 주식회사(대표이사 홍선우)는 mRNA 기반 희귀 안질환 유전자치료제 개발을 목적으로 한 공동연구개발 계약을 체결했다.

툴젠 김영호 대표이사는 13일 "다양한 희귀병 및 주요 질병에 대한 해결책을 제시할 수 있는 차세대 치료 플랫폼을 툴젠의 크리스퍼 유전자가위(CRISPR/Cas9) 기술과 엠큐렉스의 mRNA 기술을 접목해 개발한다는 측면에서 중요한 의미가 있다"며 "엠큐렉스와 함께 글로벌 블록버스터 신약개발이라는 꿈에 한걸음 더 다가갈 수 있을 것"이라고 밝혔다.

엠큐렉스 홍선우 대표이사는 "mRNA 기반의 크리스퍼 유전자가위(CRISPR/Cas9) 기술은 다양한 난치성 질환 치료제 개발을 가능하게 하는 플랫폼이 될 수 있다"며 "양사의 역량을 최대한 활용해 대표적 안구질환에 대한 임상적 유용성을 증명한 이후, 다양한 유전성, 비유전성 안구질환으로 적응증을 늘려갈 계획"이라고 말했다.

유전자교정 기술은 유전질병 환자의 체내에서 유전정보를 바꾸는 근본적인 치료 방식을 제공한다는 점에서 높은 기대를 받으며 다양한 유전자치료 및 전달 기술과 접목되고 있다. 기존 유전자치료에서 가장 활발히 사용되고 있는 유전자 전달 기술은 아데노부속 바이러스(AAV)로 치료 유전자를 효율적이고 장기적으로 발현시킬 수 있어 다양한 질병의 치료제로 개발되고 있다. 

이와 함께 크리스퍼 유전자가위(CRISPR/Cas9) 특징에 적합한 새로운 전달 기술의 개발 필요성도 높아지고 있다. 이런 측면에서 주목받는 기술이 코로나 백신을 통해 개발 기반이 구축된 mRNA 및 전달체 기술이다.

엠큐렉스는 코스닥 상장사 올릭스의 자회사로 mRNA 백신 및 치료제 개발을 위해 설립됐다. mRNA 기반 기술은 최근 성공적으로 상용화된 코로나19 백신으로 주목받고 있으며, 백신뿐 아니라 다양한 질환에 대한 치료제로서의 개발 가능성도 높은 것으로 평가되고 있다.

엠큐렉스는 기존 상용화된 mRNA 백신에서 사용되지 않는 변형 뉴클레오시드를 도입한 독자적인 mRNA 신약개발 플랫폼 기술 및 mRNA 생산 노하우를 기반으로 여러 질환의 mRNA 치료제 개발 포트폴리오를 확장하고 있다.