한국노바티스의 CAR-T치료제 '킴리아(성분명 티사젠렉류셀)'의 약가 협상이 이달 시작될 것으로 전망된다. 

고가약제의 사후평가 중요성이 강조되는 가운데, 유전자치료제 첫 급여적용 사례인 킴리아 역시 급여여상한액 만큼 사후평가 기준을 정하는데 협상의 상당시간이 소요될 것으로 보인다. 우선 주어진 기간은 60일이다.

관련업계에 따르면 건강보험심사평가원은 올해 첫 약제급여평가위원회를 지난달 13일 개최하고, 킴리아의 급여적정성을 심의했다.

소아 및 성인 급성 림프구성 백혈병(ALL)과 성인 림프종(DLBCL) 두 가지 적응증 모두에 대해 임상적 유용성 측면에서 급여적정성이 있다고 판단했다.  

다만 앞선 암질환심의의원회에 이어 약평위도 킴리아 보험약가를 설정하는데 '환자단위 성과기반 위험분담(DLBCL)'과 '총액제한'을 적용해야 한다는 조건을 달았다. 

노바티스가 이 같은 조건을 수용할 경우 급여가 적용될 수 있는 의미로, 국민건강보험공단과의 협상에서 구체화될 전망이다.  

킴리아는 5억원에 이르는 약제이지만 모든 환자에서 효과를 장담할 수 없고, 현재까지 공개된 임상데이터 만으로는 장기적으로 인체에 미치는 영향 또한 아직 확인되지 않았다. 

킴리아 DLBCL 환자를 대상으로 한 임상연구(C2201)에 따르면, 전체 등록 환자 167명 가운데 실제 약을 투약받은 환자는 115명이다. 투약 전 환자 사망 사례 16건을 제외하고, 약제 제조상의 문제로 13명이, 이상반응으로 4명이 낙오됐다.

임상결과 일차 분석은 115명의 투약자 중 최소 3개월 이상 추적조사된 99명의 환자를 대상으로 실시됐는데, 이 중 약에 반응한 환자(ORR)는 53명(53.5%)으로 절반 정도, 이 중 완전관해에 도달한 환자는 40명(40.4%) 정도다. 

환자 생존확률을 본 2차평가변수를 보면 투약 후 12개월 시점에서의 환자 생존확률은 47.9%, 24개월 시범 생존확률은 39.1%로 나타났다. 

약제 투여 후 이상반응면에서도 사후관리 필요성이 제기된다. 

DLBCL 환자 대상 임상결과에 따르면 약제를 투여받은 환자 115명 가운데 57%에서 사이토카인 방출 증후군이 보고됐으며, 34%에서 8주 이내 생명을 위협하거나 치명적일 수 있는 중증 감염이, 17%에서 중증 열성 호중구 감소증이 각각 관찰됐다. 

이에 전문가들은 DLBCL 적응증에서 '환자단위 성과기반 위험분담'을 단서로 달았다.

킴리아의 급여 상한금액은 일본 수준인 3억 5000만원 수준일 가능성이 높으며, 관건은 성과기반 위험분담을 어떻게 적용할 것이냐가 될 것으로 보인다. 

실제 심평원은 킴리아 투약하는 환자에 대한 데이터를 수집하기로 결정했다. 하지만, 평가의 기준점을 어떻게 정하는지에 따라 재정분담이 차이날 것으로 보인다.

사후평가 기준을 환자 생존율과 관해율으로 결정할지, 평가기간을 년간으로 판단할지 더 세분화시킬지, 장기추적 결과를 약가와 연동할 것인지 등에 따라 결과값이 달라지기 때문에 정부와 제약사간 협상이 순탄하지만은 않을 것으로 예상된다.