미국 FDA는 4곳의 CERSI(Center of Excellence in Regulatory Science and Innovation)를 둬 활발한 연구협업과 교육프로그램을 진행하고 있다. CERSI는 미국 대학에서 운영하는 규제과학 센터로 △UCSF-Stanford △Yale-Mayo Clinic △University of Maryland △Johns Hopkins 4곳이다.

경희대학교 약학대학 규제과학과(학과장 정은경)는 '2021년 제1차 경희대학교 약학대학 규제과학과 학과 설립기념 규제과학 심포지엄'을 지난 4일 밀레니엄 힐튼 서울 호텔에서 개최했다. 심포지엄은 '바이오헬스 분야 규제 혁신을 위한 규제과학의 ABC'를 주제로 ZOOM과 YOUTUBE 중계로 함께 진행됐다. 

Kathleen M. Giacomini 캘리포니아 약학대학 교수(UCSF-Stanford CERSI Director)는 '대학-기관 협업의 새로운 모델'을 주제로 발표했다. 

현재 CERSI들은 매우 작은 분자물질부터 생물의약품, 의료기기뿐만 아니라 전자기반 보관 데이터와 관련된 부분들을 포함한 증거기반 연구를 진행 중이며, FDA와 규제과학 관련 문제들을 해결하기 위해 수십 가지의 연구 주제로 협업중이라고 밝혔다.

예를 들어 △환자 선호도 △정밀 의료 및 특수 환자군 △RWD(Real World Data) 및 약물역학 △의료기기 및 진단기기 △생물의약품 △코로나19 등이 주요 연구 주제다.

CERSI는 학술 저널에 이 주제들에 대한 연구 결과들을 지속적으로 투고하고 있으며, FDA 가이던스 또는 지침 발행에 관여하고 있다.

Kathleen 교수는 현재 FDA와 협업 중인 연구 미션 9개를 소개했다. 미션 9가지는 △임상 시험에서 EMR 단일 코드로 통일 △약물 간 상호작용 예측 개선 △규제결정에서 환자 선호도 반영 △돌연변이 바이러스를 검출하기 위한 유전자 서열 탐색 △RWD를 활용한 코로나19 관련 문제 해결 △RWD를 활용한 의약품 등의 안전성 및 유효성 모니터링 등이다.

Sara K. Quinney 인디아나 대학 교수는 임산부의 의약품 복용에 대한 연구를 주로 다루고 있다며, 실질적으로 임신 중인 임산부를 대상으로 의약품 복용에 대한 연구결과를 확인하기가 힘들어 임상시험에서 배제돼 왔다고 설명했다.

Sara 교수는 "임신부는 일반인과 다르게 역동적인 변화가 체내에서 일어난다"며 "예를 들어, △체중 증가 △알부민 수치 지속적 변화 △사구체 여과율 변화 △약물 대사률 하락 등이 해당한다"고 말했다. 

Sara 교수 연구진은 이 요소들을 고려해 여러 논문 등의 데이터를 활용하고 수집해   PBPK(생리학 기반 약물동태) 모델을 개발한다고 밝혔다.

Sara 교수는 이 모델을 사용해서 전임상연구 설계, 다양한 항암제, 알츠하이머 등 의약품에 대한 임산부 또는 소아에 대한 안전성 또는 유효성 검증이 잘 진행될 수 있도록 연구하고 있다고 설명했다.

James E.polli 미국 메릴랜드 약학대학 교수는 FDA와 협업해 연구를 진행하는 것 외에도 다양한 워크숍과 강연 등을 수행하고 있다고 밝혔다.

James 교수는 "지금까지 65번의 메릴랜드 CERSI 미팅을 개최했고, 약 1만 6500명이 참가했다"며 "그 외에 'Fetal pharmacology and drug development', 'Drug Permeability: Best Practices for BCS-based Biowaivers' 등 워크숍도 개최했다"고 말했다.

또한, 미국 규제과학 인재 경진대회(America`s Got Regulatory Science Talent Competition)을 많은 학생들이 규제과학에 대해 인지도를 높일 수 있도록 하는 목적으로 개최하고 있다고 설명했다.

메릴랜드 CERSI는 석사 프로그램도 운영하고 있으며, FDA 직원들과 계속해서 커뮤니케이션을 통해 대학교 과학자들과 FDA 과학자가 연계해 협업할 수 있는 환경을 제공한다고 소개했다.

이동기 성균관대 화학과 교수(올릭스/엠큐렉스 대표)는 규제의 관점에서 SiRNA는 'Big Small Molecule'이라고 부른다며, 크기의 문제로 생물의약품으로 부를 수 없어 저분자 의약품 가이드라인을 따른다고 설명했다.

SiRNA는 단일 뉴클레오티드 구조와 다르게 이중나선 구조를 가지며, RISC 단백질과 결합해 특정 유전서열이 단백질로 발현되지 못하게 방해하거나 분해시킨다. 이 가이드라인이 적용되지 않는 부분도 존재해 다른 가이드라인도 참고해 적용하고 있다고 덧붙였다.

이 교수는 "미국 FDA는 이런 올리고뉴클레오티드 분야를 FDA 과학자와 산업계의 전문가들이 만나서 협의체를 구성해 논의한다"며 "우리나라도 안전성 확보에만 측면을 맞추지 말고, 적절한 규제 프로세스를 만들도록 노력해서 환자들이 빠르게 혜택을 받을 수 있도록 해야할 것"이라고 발표했다.

정규환 뷰노 CTO(최고기술경영자)는 "인류의 수명이 길어지면서 환자의 질병을 정확히 판단하기 위해 필요한 데이터량이 이미 인간의 인지능력을 벗어난 지 오래됐고 추세는 계속 될 것"이라며, "환자에 비해 의료진의 수는 적어질거고 이 수준으로 봣을 때 감당할 수 없는 수준으로 갈 것"이라고 밝혔다.

정 CTO는 의료의 공급이 충분하면 모든 문제는 해결이 될 것이라며 그 보조적 수단으로서 AI기반 의료기기의 중요성을 설명했다. 

AI기반 의료기기를 개발 및 상용하기 위해서는 △데이터 수집 △참조표준 구축 △데이터 전처리 △모델 구축 △임상 구축 △제품 적용단계까지 상당한 시간이 소요되는 어려운 과정이라고 말했다.

정 CTO는 우리나라 식약처도 '빅데이터 및 인공지능(AI) 기술이 적용된 의료기기의 허가·심사 가이드라인', '인공지능(AI) 기반 의료기기의 임상 유효성 평가 가이드라인'을 2017년 발행하는 등 국제 수준에 크게 뒤처지지 않는다고 덧붙였다. 

정은경 경희대 규제과학과 학과장은 "규제과학에서 임상 약리학은 과학에서 나온 결과물을 환자에게 전달하는 교량의 역할을 한다"고 설명했다.

규제과학 중 임상약리학은 의약품의 PK(약물동태), PD(약력학), 유효성, 안전성, 환자 적정 투여량 조정 등과 관련된 연구를 진행하는 데 굉장히 유용한 학문이라는 것이다.

정 학과장은 신약뿐만 아니라 기존 출시된 의약품도 적정 용량으로 투여되는 것이 중요하다며, 비만 환자의 세파졸린 투여 시 PD에 대한 연구 결과를 소개했다.