이엔셀(대표이사 장종욱)은 자사의 샤르코마리투스병(Charcot–Marie–Tooth disease, 이하 CMT) 1A형 치료제 후보 동종탯줄유래중간엽줄기세포(EN001)이 식품의약품안전처에서 임상 2a상 승인을 받았다고 17일 밝혔다.

이번 승인은 지난 8월 식약처에 제출한 임상 1b/2a상 통합 변경 신청이 최종 승인된 것이다. 회사는 이번 임상에서 동종탯줄유래중간엽줄기세포(EN001)은 위약군, 저용량군(1.25×10⁶ cells/kg), 고용량군(2.5×10⁶ cells/kg)으로 구성된 3개 투여군 간의 용량-반응 관계를 탐색하며, 위약 대비 유효성을 평가하는 임상 2a상에 착수한다.

주요 평가 변수는 기준 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도(CMTNSv2)의 변화량이며, 안전성 및 내약성도 병행 평가된다.

회사는 동종탯줄유래중간엽줄기세포(EN001)의 최적 용량을 도출하고 확실한 치료 효과를 입증한다는 계획이다.

회사에 따르면 'EN001'은 탯줄유래중간엽줄기세포(WJ-MSC) 기반 치료제로, 이엔셀의 독자적 세포배양 플랫폼 'ENCT(ENCell Technology)' 기술을 적용했다. 해당 기술은 세포의 노화를 억제하고, 신경 재생 및 염증 조절에 관여하는 치료 인자의 분비를 강화해 손상된 말초신경의 기능 회복을 돕는다.

특히 회사는 임상 2a상 종료 후 '신속심사제도' 지정을 신청해 조건부 품목 허가를 추진, 희귀질환 치료제의 조기 상용화를 목표로 하고 있다고 밝혔다. 

회사 관계자는 "이번 식약처 승인으로 EN001이 본격적인 임상 2a상에 진입하게 되었다"며 "위약군과 두 용량군 간의 비교를 통해 치료 효과를 확인하고, 신속심사를 통해 CMT 환자들이 가능한 한 빠르게 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.