미국 식품의약국(FDA)이 바이오시밀러 승인 절차를 대폭 간소화하는 새로운 지침을 발표했다. 임상 효능시험(clinical efficacy studies) 의무를 사실상 폐지하고, 분석시험 결과만으로 유사성을 입증할 수 있도록 허용함으로써 개발비용과 기간을 크게 줄일 전망이다.

FDA는 29일(현지시간) '참조제품과의 유사성을 입증하기 위한 과학적 고려사항: 비교 임상 효능시험 필요성 평가에 대한 업데이트 권고(Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product: Updated Recommendations for Assessing the Need for Comparative Efficacy Studies)' 초안 지침을 공개했다. 해당 지침은 바이오시밀러의 동등성 평가 절차를 단순화하고, 불필요한 임상시험 부담을 줄이기 위한 조치다.

이번 지침은 지난 2015년 첫 바이오시밀러 승인 이후 축적된 데이터를 바탕으로 마련됐다.

FDA는 "비교 임상 효능시험은 평균 1~3년이 소요되고 약 2400만 달러(약 346억 원)의 비용이 발생하지만, 실제로는 낮은 민감도 때문에 불필요한 자원 낭비로 이어졌다"고 지적했다. 새 지침은 기업들이 인체 임상 대신 정교한 분석시험을 통해 제품 간 차이를 입증하도록 허용한다.  바이오시밀러가 상호대체성을 갖추기 위해 수행하던 '스위칭 시험' 도 일반적으로 권장하지 않겠다고 발표했다.

FDA에 따르면 지금까지 76개의 바이오시밀러를 승인했지만, 향후 10년 내 특허가 만료될 생물의약품 중 10%만이 현재 개발 중인 것으로 파악된다. 이에 FDA는 이번 개정이 "바이오시밀러 개발을 더 빠르고 저비용으로 추진하기 위한 결정적 조치"라며 "환자와 약사가 보다 쉽게 저가 대체 의약품을 선택할 수 있도록 할 것"이라고 설명했다.

로버트 F. 케네디 주니어 미국 보건복지부 장관은 "이번 개혁은 트럼프 대통령의 약가 인하 지침을 구체화한 조치"라며 "복잡한 승인 절차가 환자 접근성을 막아왔지만 이번 계기로 시장 경쟁이 확대되고 저렴한 치료 옵션이 늘어날 것"이라고 밝혔다.

FDA 국장 마티 마커리(Marty Makary) 박사는 "바이오시밀러는 환자 의료비 절감에 크게 기여할 수 있는 잠재력이 있다"며 "임상시험 간소화를 통해 암, 자가면역질환, 희귀질환 등 고가 치료제의 접근성을 높일 수 있을 것"이라고 말했고 FDA 의약품평가연구센터(CDER) 국장 조지 티드마쉬(George Tidmarsh) 박사는 "안전성과 효능을 유지하면서도 합리적인 절차로 효율적 개발을 촉진하는 것이 목표"라고 전했다.