향후 5년 내 세포·유전자 치료제 시대가 본격적으로 열릴 것이라는 전망이 나왔다. 현재 일부 글로벌 기업이 시장을 주도하고 있으나, 국내에서도 임상 진입 속도가 빨라지고 있어 지속적인 시장 기회 탐색이 필요하다는 분석이 나왔다. 향후 성장 가능성이 높은 적응증으로 파킨슨병, 제1형 당뇨병, 말초동맥질환 등이 꼽혔다.

28일 보건복지부가 주최하고 재생의료진흥재단(RMAF)이 주관한 '2025 RMAF Annual Symposium'에서 최상휘 대교인베스트먼트 수석팀장은 '유전자세포치료제 연구개발 및 사업화 동향'을 주제로 발표했다.

바이오 분야 투자를 총괄하며 벤처투자회사에서 투자심사를 담당하고 있는 그는 세포·유전자 치료제가 기존 치료로는 한계가 있었던 희귀난치성 질환에 대해 근본적인 치료 가능성을 제시하고 있다고 평가했다. 또한 시장의 성장세와 기술적 제약, 그리고 향후 세포·유전자 결합 치료제의 발전 가능성까지 짚으며 글로벌 동향을 분석했다.

발표에 따르면 유전자치료제 시장은 2000년대 초반부터 폭발적인 성장을 보였으며, 안티센스 올리고뉴클레오타이드, mRNA 등 RNA 기반 치료제와 항암바이러스, AAV 기반 바이러스 벡터 치료제가 2010년대 중반부터 지속적으로 승인받고 있다. 현재 전 세계적으로 승인된 세포·유전자 치료제는 약 140개로, 세포치료제가 절반을 차지하고 유전자치료제와 RNA치료제가 각각 25% 수준이다.

최 팀장은 "세포치료제는 2010년대 초반까지 성체줄기세포(MSC) 중심으로 연구됐으나, 이후 유전자 분석·편집 기술의 발전과 면역세포 이해의 확대로 CAR-T 등 면역세포 유전자치료제가 시장이 본격적으로 개화됐다"고 말했다. 이어 "최근 연구동향에서는 유전자치료제 비율이 빠르게 증가하고 있어, 향후 세포·유전자 결합형 치료제 개발이 본격화될 것"이라고 전망했다.

세포치료제의 경우, 국내에서는 2011년부터 2014년까지 네 건의 세포치료제가 승인되며 성장세를 보이는 듯 했으나, 메디포스트의 골관절염 치료제  '카티스템'을 제외하고 시장에서 명확한 자리를 잡지 못한 상황이다.

최 팀장은 "그럼에도 불구하고, 신경계·내분비계 질환 등 미충족 수요가 높은 분야에서 세포치료제의 성장 잠재력은 여전히 크다"며 향후 성장 가능성이 높은 적응증으로 파킨슨병, 제1형 당뇨병, 말초동맥질환 등을 꼽았다.

그는 먼저 "파킨슨병 세포치료제는 독일 바이엘(Bayer)이 미국 블루록(BlueRock)을 인수하면서 시장 가능성을 입증한 대표 사례"라고 소개했다. 바이엘은 동종 배아줄기세포를 도파민세포로 분화시키는 기술을 확보했으며, 이식 후 심각한 부작용 없이 운동기능 개선과 L-DOPA 복용 시 정상생활 기간 연장, 약효 감소 시 운동기능 저하 시간 단축 등의 효과를 확인했다. 국내 기업으로는 에스바이오베딕스(S.Biomedics)가 PET 스캔을 통해 이식된 도파민세포의 농도 증가와 운동기능 개선 간의 비례관계를 최초로 입증하며 주목받고 있다고 설명했다.

그는 이어 AAV(Adeno-Associated Virus, 아데노연관바이러스) 기반 유전자치료제의 성장 가능성도 강조했다. 발표에 따르면 유전자치료제 시장은 2012년 '글리베라' 승인으로 본격 형성됐으며, 노바티스의 '졸겐스마'가 2022년부터 블록버스터급 매출을 달성하며 빠르게 확대됐다. 특히 2023년에는 'CRISPR-Cas9'을 활용한 유전자편집 치료제가 세계 최초로 승인됐다.

최 팀장은 "유전자치료제 시장은 현재 미국과 유럽이 주도하고 있으며, 국내에서 AAV 기반 치료제를 개발하는 기업은 약 10곳에 불과하다"면서도 "국내 진입이 다소 늦은 편이지만, 최근 임상 단계 진입 속도가 빨라지면서 향후 의미 있는 성과를 기대할 수 있는 환경이 조성되고 있다"고 진단했다.

대표 사례로 뉴라클제네틱스는 미국과 국내에서 파킨슨병 및 황반변성 등 적응증을 대상으로 임상을 진행 중이다. 대표 파이프라인인 NG101은 습성 노인성 황반변성( wAMD)을 겨냥한 AAV 기반 유전자치료제로, 한 번의 망막하 투여로 항-VEGF 주사 횟수를 90% 이상 줄이는 효과를 보이며 미국과 캐나다에서 임상 1/2a상이 진행 중이다. 해당 약물은 FDA로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받아 개발 속도를 높이고 있다.

그는 발표를 마무리하며 "세포·유전자 치료제는 기존 치료가 불가능했던 희귀난치성 질환에 근본적인 해법을 제시할 수 있다는 점에서 분명한 강점을 지닌다"고 평가했다. 다만 적용 가능한 질환 범위가 제한적이고, 단일 혹은 소수 세포 유형만으로는 장기 기능을 완전히 대체하기 어렵다는 점에서 한계를 짚었다.

그러면서도 그는 "임상 진전 속도를 감안하면 세포·유전자 치료제의 상용화는 2020년대 후반에서 2030년대 초반 사이 본격화될 것으로 보인다"며 "지속적인 연구개발과 투자 기회를 모색할 필요가 있다"고 제언했다.