큐로셀(대표 김건수)은 성인 급성림프구성 백혈병(ALL) 환자 대상 CAR-T 치료 신약 '안발셀(CRC01)'의 임상 2상 임상시험계획(IND)이 20일 식품의약품안전처 승인을 받았다고 21일 밝혔다.

이번 IND 승인은 임상 1상에서 도출된 안전성과 초기 유효성, 최적 용량 데이터를 반영한 2상 임상 설계에 따른 것으로, 회사는 이를 기반으로 본격적인 임상 2상에 돌입할 계획이다

승인된 IND에는 대상자 범위 확대와 함께 유효성 평가 항목 및 평가 방법이 구체적으로 반영됐다. 주요 유효성 지표는 전체 완전 관해율(OCR, overall complete remission rate)이며, 이 외에도 반응 도달까지의 시간(TTR), 관해 지속기간(DOR), 무재발 생존기간(RFS) 등이 종합적으로 평가된다.

성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명 수준으로 발생하는 희귀 혈액암으로, 재발과 불응 비율이 높고 장기 생존율이 낮아 미충족 의료수요가 큰 질환 중 하나다. 기존 항암요법으로는 예후가 불량하고 장기 생존율이 낮아 새로운 치료 대안의 필요성이 제기돼왔다.

큐로셀 김건수 대표는 "이번 IND 승인을 통해 안발셀이 성인 ALL 환자를 대상으로 한 임상 2상에 본격 돌입하게 됐다"며 "LBCL 임상에서 축적한 CAR-T 치료제 개발 경험을 바탕으로, 치료 대안이 부족한 성인 ALL 환자들에게 새로운 희망을 제시할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.