앱클론(대표 이종서)은 'HER2 어피바디 기반 스위처블 CAR-T 기술'에 대해 미국 특허청(USPTO)에서 특허 등록 결정을 받았다고 17일 밝혔다. 이로써 앱클론은 한국, 캐나다, 중국, 일본, 호주에 이어 미국에서도 독점적 기술 권리를 확보하게 됐다.

이번 특허 기술은 HER2 발현 암세포를 표적하는 면역세포를 필요할 때만 활성화할 수 있도록 설계한 스위처블(Switchable) CAR-T 플랫폼이다.

회사에 따르면 현재 FDA 승인을 받은 7개 CAR-T 치료제들은 암세포 인식 수용체가 T세포에 영구적으로 결합된 '항상 켜진(Always-on)' 상태로 작동해, 사이토카인 방출 증후군(CRS)이나 신경독성(ICANS) 같은 부작용을 일으킬 수 있으며, 단일 표적만 공격할 수 있다는 한계가 있다.

회사 관계자는 "앱클론의 스위처블 CAR-T 플랫폼 'zCAR-T'는 CAR-T 세포가 암세포를 직접 인식하지 않고, 켜고 끌 수 있는 '스위치 분자'를 매개로 작동하도록 설계됐다"며 "스위치 분자를 투여해야만 CAR-T가 활성화되고, 투여를 중단하면 즉시 활동을 멈출 수 있다. 이를 통해 부작용 관리가 가능하고, 스위치 분자를 교체함으로써 다양한 암종을 표적하거나 다중 공격도 구현할 수 있다"고 설명했다.

앱클론은 zCAR-T를 적용해 난소암 치료제 후보물질 'AT501'을 개발 중이다. AT501의 스위치 분자는 니코틴 대사물 '코티닌'과 HER2를 인식하는 어피바디로 구성돼 있으며, CAR-T 세포와 암세포를 연결하는 역할을 한다. 이 구조를 통해 CAR-T 세포의 활성과 증식을 조절하고, 치료 표적을 바꾸거나 병용할 수 있다.

이 관계자는 "이번 미국 특허 등록은 고형암 CAR-T라는 미개척 시장을 선점하는 중요한 계기가 될 것"이라며 "스위처블 CAR-T 플랫폼 'zCAR-T'는 단일 치료제에 그치지 않고 플랫폼 사업 모델로 확장 가능성이 크며, 다국적 제약사와의 라이선스 계약 및 공동개발 협력에도 속도를 낼 것"이라고 말했다.