약제급여평가위원회 상정을 기다리고 있는 골수섬유증치료제 '옴짜라(성분 모멜로티닙)'가 상급종합병원 처방권에 진입하고 있다. 위험성 때문에 조혈모세포이식을 시행하지 못하는 환자들의 미충족 수요를 채울 것으로 전망된다.

관련 업계에 따르면 삼성서울병원·서울아산병원 등 빅5 병원에서 옴짜라의 처방이 시작됐다. 비급여 약제로 처방 영역을 넓히는 모습이다.

골수섬유증은 섬유화된 골수가 혈액세포의 생산기능에 장애를 일으키면서 나타나는 질환이다. 골수가 손상되면서 비정상적인 형태의 적혈구를 생산해 빈혈 등 다양한 증상을 일으킨다.

일차성 골수섬유증과 이차성 골수섬유증으로 나뉘는데, JAK2·MPL·CALR 등 유전자 변이로 인해 발병되면 일차성으로, 기저질환으로 인해 발병되면 이차성으로 진단된다. 완치 판정을 받기 위해서는 조혈모세포이식을 시행해야 하지만, 위험도가 높아 치료의 미충족 수요가 존재하는 상황이다.

옴짜라는 지난해 9월 빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증 치료제로 국내 허가를 획득했다. 이후 지난 3월 중증(암)질환심의위원회를 통해 급여기준이 설정됐다.

치료경험이 없는 성인 골수섬유증 환자 432명을 대상으로 옴짜라와 '룩소리티닙'을 비교한 'SIMPLIFY-1' 임상 3상 시험에서 옴짜라 투여 환자 중 27% 환자가 비장 용적이 35% 이상 감소했다. 비교 약제군 29%와 비교해 비열등하다는 평가를 받았다. 수혈 비의존성 환자 비율은 옴짜라 투여군 66.5%, 비교 약제 투여군 49.3%로 옴짜라 투여군에서 수혈 의존성이 낮게 나타났다.

JAK억제제 투여경험과 빈혈 등 증상이 있는 환자 195명을 대상으로 옴짜라와 '다나졸'을 비교한 'MOMENTUM'에서는 옴짜라군 25% 환자의 총 증상 점수(TSS)가 50% 이상 감소했다. 다나졸은 9%로 옴짜라보다 14%p 낮았으며, 수혈 비의존성 환자 비율도 옴짜라군에서 더 높았다.

아직 비급여 약물이지만 회사는 빅5 병원을 시작으로 옴짜라의 처방 영역을 넓히며 급여등재에 힘 쓸 것으로 보인다.

한편 현재 국내에서 급여가 적용되는 골수섬유증 치료제로는 한국노바티스의 '자카비(성분 룩소리티닙)'와 한국BMS제약의 '인레빅(성분 페드라티닙)' 등이 있으며, '본조(성분 파크리티닙)'의 허가 심사도 진행 중이다.