필라델피아 염색체 양성 백혈병(Ph+ ALL) 치료제 '아이클루시그정(성분 포나티닙)'이 기존 3차 이상 치료 요법에서 1차 치료제로도 사용할 수 있게 됐다. 

Ph+ ALL은 급성 림프구성 백혈병의 일종으로, 9번염색체와 22번 염색체의 상호 전좌로 인해 필라델피아 염색체가 형성돼 발생된다. 성인 급성 림프구성 백혈병 환자 중 약 25%에서 발병하며, 예후가 나쁘고 재발률이 높아 진단 초기부터 강력한 치료가 요구되는 고위험 질환으로 분류된다.

한국오츠카제약(대표 문성호)은 지난 14일 아이클루시그가 새로 진단된 Ph+ ALL 성인 환자 치료에서 화학요법 병용 하에 사용할 수 있도록 적응증을 허가 받았다고 16일 밝혔다. 지난 2024년 3월 미국 식품의약국(FDA)이 동일 적응증에 대해 신속 허가한 바 있다. 

회사 측은 이번 적응증 확대로 보다 효과적이고 조기 개입이 가능한 치료 옵션을 최대 20주기까지 제공할 수 있게 됐다고 설명했다.

이번 허가 근거가 된 'PhALLCON' 연구는 세계 17개국의 77개 기관에서 등록돼 진행된 3상 임상이다. 새롭게 진단된 Ph+ ALL 성인 환자 245명을 대상으로 아이클루시그와 저강도 화학요법 병용군과 기존 1세대 TKI인 이매티닙(오리지널 글리벡)과 저강도 화학요법 병용군을 비교해 유효성과 안전성을 평가했다.

임상 결과, 주요 평가 항목인 관해유도요법 종료 시점(12주 후) 미세잔존질환 음성 완전관해율(MRD-neg CR)은 아이클루시그 투여군에서 34.4%를 나타냈고, 이매티닙 투여군은 16.7%를 기록했다(p=0.002). 또한 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 아이클루시그 군이 20.0개월(95% CI : 11.8–NE)로, 이매티닙 군이 7.9개월(95% CI : 6.2–12.4)이었다(HR=0.58, 95% CI : 0.41–0.83).

치료 중 이상반응으로 인한 투약 중단율은 아이클루시그 군에서 12%(n=20/164), 이매티닙 군에서도 12%(n=10/81)로 유사했다. 또한, 치료와 관련된 중대한 이상반응 발생률은 각각 20.9%(n=34/163)와 19.8%(n=16/81)로 나타났다.