오노약품(Ono Pharmaceutical)은 미국 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 폴리사이섹미아 베라(Polycythemia Vera, PV) 치료제 사파블루센(Sapablursen)의 세계 개발 및 상업화 독점 라이선스 계약을 체결했다고 12일(일본 현지시각) 발표했다.

사파블루센은 RNA를 표적으로 하는 치료제로 현재 성인 PV 환자를 대상으로 한 2상 IMPRSSION 임상시험이 진행 중이다. 미국 식품의약국(FDA)은 2024년 1월 사파블루센에 패스트 트랙(Fast Track) 지정을, 8월에는 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 부여한 바 있다.

회사에 따르면 PV는 희귀하고 생명을 위협할 수 있는 혈액 질환으로, 적혈구의 과다 생성으로 인해 혈전 위험이 크게 증가하는 질환이다. 특히 폐, 심장, 뇌 등 주요 장기에서 혈전이 발생할 위험이 높다. PV 환자들은 중증 철 결핍을 경험하며, 피로 등의 증상이 동반돼 삶의 질(QOL)이 저하될 수 있다.

사파블루센은 TMPRSS6(Transmembrane Serine Protease 6)의 발현을 억제하여 철 항상성의 주요 조절 인자인 헵시딘(hepcidin)의 발현을 증가시키는 기전으로 작용한다. 헵시딘의 생성을 증가시킴으로써 PV와 같은 혈액 질환을 조절할 가능성이 있다는 것이 회사의 설명이다.

이번 계약에 따라 오노약품은 사파블루센의 전 세계 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 확보한다. 아이오니스는 현재 진행 중인 2상 IMPRSSION 연구를 완료할 책임을 가지며, 이후의 개발, 규제 허가 신청 및 상업화는 오노가 담당하게 된다.

오노는 아이오니스에 2억8000만달러(약 3724억원)의 선급금을 지급하며, 개발·허가·판매 마일스톤 달성에 따라 최대 6억6000만달러(약 8778억원)를 추가 지급할 예정이다. 또한, 사파블루센 연간 순매출의 중간대(teen) 수준의 로열티를 아이오니스에 지급하게 된다. 이번 계약은 미국 'Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act of 1976(HSR Act)'의 승인 요건을 충족해야 한다.

타키노 토이치(Toichi Takino) 오노약품 대표는 "RNA 치료제 분야의 선도 기업인 아이오니스와 협력하게 되어 기쁘다"며 "이번 계약은 혈액학 분야에서 당사의 파이프라인을 강화하려는 전략과 일치하며, 사파블루센이 PV 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대한다"고 말했다.

오노는 이번 계약이 2025년 3월 31일 종료되는 현 회계연도 실적에 미치는 영향은 경미할 것으로 예상했다. 향후 추가 공시 사항이 발생하면 신속하게 발표할 계획이다.