생가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)는 화이자(Pfizer)가 혈우병 A 유전자 치료제 프로그램 'SB-525'의 개발 및 상업화 협력을 종료하기로 결정하면서, 해당 프로그램에 대한 개발 및 상업화 권리를 완전히 회복하게 되었다고 지난 30일(미국 현지시각) 밝혔다.

이 소식 이후 회사의 주가는 56% 급락했으며, 업계는 회사가 향후 몇 개월 내로 자금 고갈 위기에 처할 것이라고 전망하고 있다. 화이자와의 협력 종료는 2025년 4월 21일 예정이다.

회사는 이번 협력 종료 이후 새로운 협력 파트너를 모색하는 등 프로그램을 진전시키기 위한 모든 옵션을 검토할 계획이라고 밝혔다.

SB-525는 중등도에서 중증 혈우병 A 성인 환자들에게 Factor VIII 생성을 가능하게 하는 유전자 치료제로, 지난해 임상 3상에서 주요 평가 항목을 충족시키며 연간 출혈률을 유의미하게 감소시키는 효과를 입증했다. 회사는 올해 초 미국과 유럽연합에서 승인 신청이 이루어질 것으로 예상했으나, 화이자는 승인 절차를 중단하며 협력을 종료하기로 했다.

화이자의 결정은 1세대 혈우병 A 유전자 치료제 시장이 예상보다 작을 수 있다는 시장 상황을 반영한 것으로 보인다. 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 혈우병 A 유전자 치료제 '록타비안(ROCTAVIAN)'은 2023년 6월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았지만, 출시 초기 판매 부진으로 주요 3개 시장에만 집중하게 됐다. 록타비안의 2작년 첫 9개월간 매출은 1600만달러에 불과했다.

혈우병 A 환자들은 이미 로슈(Roche)의 주 1회 치료제 '헴리브라(HEMLIBRA)'와 같은 기존 치료제를 선호하며, 록타비안과 같은 유전자 치료제 사용은 주저하는 상황이다.

샌디 맥크레이(Sandy Macrae) 생가모 테라퓨틱스 대표는 "SB-525는 혈우병 A 환자들에게 획기적인 유전자 치료제가 될 가능성을 보여주었다. 3상 'AFFINE' 시험의 긍정적 결과를 기반으로 규제 당국의 승인을 위한 준비가 충분하다고 믿는다"며 "우리는 이 중요한 치료제를 환자들에게 제공하기 위한 최적의 경로를 모색할 것이며, 유전자 의약품 상업 환경에 대한 집중과 이해를 갖춘 새로운 협력 파트너를 찾을 것"이라고 말했다.