사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)와 임상 및 전임상 단계의 후보물질에 대한 독점 글로벌 라이선스 및 협력 계약을 체결했다고 26일(미국 현지 시각) 발표했다.

이번 계약에 따라 애로우헤드는 선지급금 5억달러와 35% 프리미엄을 적용한 3억 2500만달러 규모의 주식 투자, 추가적인 마일스톤 지급 및 로열티를 받게 된다. 또 사렙타는 이사회 결정을 통해 최대 5억달러 규모의 자사주 매입을 진행할 예정이다.

사렙타는 근긴장이상증 1형(DM1)과 안면견갑상완 근육위축증(FSHD)에 대한 siRNA 기반의 계열 내 최고약물(best-in-class)을 목표로 개발 중인 물질을 포함해 근육, 중추신경계, 희귀 폐 질환에 대한 4개의 임상 단계 및 3개의 전임상 단계 프로그램에 대한 독점적 글로벌 권리를 확보했다. 계약에 포함된 주요 프로그램은 임상 1/2상 시험을 진행 중인 FSHDㆍDM1 치료 후보 물질과 곧 임상 1/2상 시험을 시작할 예정인 척수소뇌성 운동실조증 2형(SCA2) 치료 후보 물질이다.

또 사렙타는 애로우헤드의 'TRiM(Targeted RNAi Molecule)' 플랫폼을 통해 척수소뇌성 운동실조증 1형(SCA1)과 3형(SCA3), 헌팅턴병(Huntington’s disease) 치료를 위한 전임상 프로그램도 확보했다. TRiM 플랫폼은 siRNA라는 작은 RNA 분자를 활용해 특정 유전자를 표적으로 발현을 억제하고, 질병의 진행을 늦추는 기술을 기반으로 한다.

이 외에도 사렙타는 애로우헤드와 협력해 임상시험계획서(IND) 신청 준비 단계에 있는 6개의 치료 후보 물질 발굴을 위해 협력 계약을 체결했다고 밝혔다. 이 후보 물질들은 근육, 심장, 중추신경계 질환을 대상으로 한다.

더그 인그램(Doug Ingram) 사렙타 대표는 "이번 협력은 사렙타의 유전자 치료 및 유전자 편집 엔진을 보강하는 중요한 플랫폼이 될 것"이라며 "여러 차세대 치료제 개발의 잠재력을 높일 수 있는 기회를 제공하고, 사렙타의 사업 모델을 다각화하는 데 중요한 역할을 할 것"이라고 말했다.