GC녹십자(대표 허은철)는 현지시간 지난 21일 노벨파마와 공동개발중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 신약물질 'GC1130A'의 미국 내 첫 환자 투여를 시작으로 본격적인 임상에 돌입했다고 25일 밝혔다.

GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 IND승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 임상 1상을 통해 MPS IIIA로 진단받은 2세에서 6세 사이의 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.

이번 임상 1상은 미국 UCSF대학의 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2~3개 기관과, 한국 삼성서울병원, 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 진행된다. 스크리닝을 통해 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 뇌실내접근장치 삽입 수술을 받고 2주에 1회 GC1130A를 뇌실 안에 직접 투여받는다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

특히 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록 개발된 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 실제 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 '헌터라제’에 적용돼 품목허가를 획득한 바 있다.

회사는 비임상 연구를 통해 뇌실 내 직접 투여(ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여 (IT, intrathecal) 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 결과를 확인한 바 있다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 "이번 미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.