랙티젠 테라퓨틱스(Ractigen Therapeutics)는 자사 파이프라인 'RAG-21'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(Orphan Drug DesignationㆍODD)을 받았다고 지난 19일(현지시각) 밝혔다.

SOD1 유전자의 돌연변이는 근위축성 측삭경화증(ALS)에서 흔히 발견된다. RAG-21은 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료 후보물질로, SOD1 유전자를 타깃하는 siRNA 기반 치료제다. siRNA 치료제는 유전자 발현을 억제시켜 돌연변이 단백질의 생산을 줄이는 약물이다. 

ALS 진단 후 환자의 평균 생존 기간은 2~5년 정도로 알려져 있다. 하지만 ALS는 현재 완치법이 없는 질환으로 남아있다.

FDA의 ODD 지정은 미국 내 환자 수가 20만 명 이하인 희귀질환 치료제를 대상으로 하며, 개발 기업에 7년간의 독점 판매권과 신약 허가 신청(NDA) 비용 면제 등의 혜택을 제공한다.

롱성 리(Long-Cheng Li) 랙티젠 CEO는 이번 지정을 통해 "RAG-21의 개발이 한층 가속화될 것으로 기대한다"며 "ALS 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.