내년 2월 시행 예정인 '첨단 재생의료 및 첨단 바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)' 개정안 시행을 약 3개월 앞두고 있는 가운데, 첨생법 개정안이 성공적으로 안착하기 위한 업계 내 다양한 의견을 공유하는 논의의 장이 열렸다.

13일 코리아 라이프 사이언스 위크 2024에서 첨단재생의료산업협회(CARM), 경연전람이 공동 주최한 제5회 첨단재생의료 발전 전략 포럼이 개최됐다. 'D-100, 첨단재생바이오법 개정안 시행과 차세대 기술 혁신 전략'을 주제로 한 이번 포럼은 첨생법 개정안의 발전 방향 등을 중심으로 진행됐다.

 바로가기  최수진 의원·히트미디어, 11월 21일 정책토론회

윤채옥 진메디신 대표(CARM 정책위원장)가 이날 패널 토의의 좌장을 맡았고, 패널 토의에 앞서 정미현 씨티엑스 상무가 기조 강연을 진행했다. 정미현 씨티엑스 상무는 첨생법 개정안이 자리잡기 위한 세 가지 제안을 중점적으로 소개했다.

정 상무는 "첨단바이오의약품은 지난 2020년 23건의 임상시험계획(IND)이 승인됐지만, 올해 1분기 IND 승인 건수는 단 2건에 불과하다"며 "첨단재생임상연구에 있어 주목할 만한 부분은 고위험군의 임상 승인이 눈에 띈다는 점"이라고 운을 뗐다.

그러면서 "첨생법 개정안의 경우 첨단재생의료 실시 및 첨단바이오의약품 개발 상호 연계 제도를 마련해야 한다"며 "첨단재생의료 실시 심의 기준 및 관리 방안도 마련해야 하며, 첨단재생의료 치료 비용 기준도 확립해야 한다"고 덧붙였다.

△정미현 씨티엑스 상무 △정순길 보건복지부 재생의료정책과장 △김민영 분당차병원 재활의학과 교수 △유연실 강스템바이오텍 이사 △최우주 소아희귀난치안과질환협회 공동대표 등이 패널로 참여했다.

정순길 = 처음에는 첨단재생임상연구 부분만 반영됐지만, (첨생법 개정안을 통해) 첨단재생의료 치료라는 영역이 생기면서 재생의료의 특수성을 반영, 더 많은 치료 기회를 제공할 수 있다고 생각한다. 이 분야의 치료 성격 및 질환의 희소성을 고려할 때 정부의 역할은 관련 제도를 신설하는 것이다.

또 다양한 질환으로 확대됨에 따라 첨단바이오의약품 심의위원회 인원(25명 이내)의 전문성을 어떻게 더 강화할 것인지도 중요하다. 앞으로 100일 후 첨생법 개정안이 시행될 예정인 데, 실제 현장의 의견을 청취해 추후 구체적인 말씀을 드리겠다.

김민영 = 임상 연구를 진행하면서 첨단재생의료 임상연구지원사업단 부단장을 역임했다. 실제 희귀난치질환 환자들에 대한 대조군(Control group)을 확보하는 것이 쉽지 않았다. 특히 임상 연구 단계에 있어 저희가 사용하는 치료제들이 안전성을 우선시하고 있는 만큼, 대조군 확보가 어렵다.

의사 입장에서 살펴봤을 때 임상 디자인 및 실행과 관련해 전문가 집단이 적극 투입돼야 한다. 임상 연구의 가치 척도를 판단할 때 임상 디자인이 제대로 구축돼야 한다. 임상 에비던스(Evidence)에 대한 기준도 필요하다. 주요 질환의 경우 자체 레지스트리 데이터(연구 목적으로 수집된 환자 데이터의 체계적인 모음) 확보에 나서는 것이 중요하다.

유연실 = 첨생법 개정안과 관련해 신약 개발사, 위탁개발생산(CDMO) 기업, 서비스 제공 업체들이 산업계에 속한다고 볼 수 있다. 현재 (기업들이) 첨생법 개정안을 어떻게 대응해야 할 지에 대한 많은 고민을 하고 있다고 생각한다. 사업 계획을 세울 때 기업 입장에서는 리소스(Resource)가 한정돼 있다는 점을 염두에 둬야 한다.

현재 어려운 상황에 처해 있는 바이오 산업계가 다양한 자구책들을 찾고 있는 와중에 첨생법 개정안 시행이 다가오고 있다. 기업들이 이러한 변화에 대응하기 위해서는 많은 도움이 필요한 상황이다. 특히 산업계에서 임상 연구에 많은 관심을 갖고 있는 만큼, 임상 연구 및 임상시험 간 연계 방안이 필요하다.

최우주 = 15년 전 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa) 진단을 받았다. 15년의 세월 동안 첨단재생의료를 포함해 (다양한) 유전자치료제들이 등장했다. 현재 많은 환자 단체들이 첨생법 개정안에 대한 기대감을 가지고 있다. 특히 첨생법 개정안으로 인해 희귀난치질환 환자들의 치료 기회가 늘어날 수 있다면 이 분야에서 우리나라가 두각을 드러낼 수 있고, 산업적 발전도 있을 것이라고 생각한다.

정미현 = 첨생법 개정안은 최종 종착지가 아니라, 첨단재생바이오법 및 첨단바이오의약품이 발전하기 위한 중간 지점이다. 첨단재생연구가 의약품 개발로 이어지는 것이 중요한데, 관련 사례는 해외에서 굉장히 흔한 편이다.

일례로 일본의 한 병원에서 희귀질환 관련 임상 연구를 진행하면서 한 제약사가 해당 기술을 도입, 임상 연구를 지원한 바 있다. 이를 통해 희귀질환 치료제가 품목허가를 받았던 사례가 있다. 이 같은 사례는 일본뿐 아니라 미국 등에서도 존재하는 것으로 알고 있다.

소규모 기업들이 희귀난치성 질환 분야의 치료제 개발에 나서고 있다. 이들 기업이 탐색적 유효성을 확보할 경우 확증적 임상으로 진입해야 하는 데, 여러가지 문제로 인해 쉽지 않다. 임상시험용 의약품 트랙에서 임상 1상 및 2상을 통해 탐색적 유효성과 안전성을 입증한 치료제들이 실제 치료 현장에서 쓰일 필요가 있다.

다시 한번 말하지만 첨생법 개정안은 첨단재생의료 치료의 종착역이 아니다. 첨단바이오의약품을 개발 중인 기업들은 한 곳의 병원 안에서 치료제를 개발하지 않는다. 무엇보다 첨단재생바이오 기술이 확장될 수 있는 법적 기준 마련이 중요하다.