파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 미국암연구학회(AACR) 연례 학술회의에서 주요 항암제 파이프라인인 'PHI-101(개발코드명)'과 'PHI-501'의 생체 내(in vivo) 효능 등 연구 결과 2건을 포스터 형태로 발표한다고 6일 밝혔다.

AACR은 오는 4월 5일(현지 시각)부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 종양 분야 세계 최대 규모 암학회다. 파로스아이바이오는 이번까지 5회 연속 참가 중이다.

이번 학회에서 발표될 연구 내용은 PHI-101과 기존 백혈병 치료제를 병용요법으로 투여했을 때 생체 내 효능 및 PHI-501의 악성 흑색종 치료에 대한 생체 내 효능 평가 결과다. 회사는 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 PHI-101의 생체 내(in vivo) 효능 평가 결과를 공개할 예정이다. 해당 결과는 도널드 스몰(Donald Small) 존스홉킨스 의과대학 종양내과 교수와 진행한 PHI-101의 병용요법 효능 시험을 위한 중개 연구에서 비롯됐다.

또 기존 AML 치료제인 '베네토클락스(Venetoclax)' 또는 '아자시티딘(Azacitidine)'과 PHI-101의 병용 투여시 생체 내 효능도 평가됐다. 재발한 FLT3 돌연변이 AML 환자군 가운데 PHI-101의 치료 환자군을 확장하기 위해서라는 게 회사 측 설명이다.

회사 측에 따르면 PHI-101은 단독요법 외에도 베네토클락스와 병용요법에서 모두 쥐의 생존 기간을 연장하는 항암 효과를 보였다. 또 PHI-101과 아자시티딘 또는 베네토클락스의 시너지 효과도 확인됐다.

PHI-101의 단독 투여 결과는 작년 12월 미국혈액학회(ASH)에서 공개된 바 있다. 회사는 임상 1b상 시험에서 PHI-101의 160㎎ 단독요법 투여시 FLT3 저해제 치료 경험이 있는 임상 참여 환자 중 확인 가능한 인원의 60%가 종합완전관해(CRc)를 보였다는 중간 결과를 발표했다. PHI-101의 임상 1상은 상반기 중 마무리될 예정이다.

아울러 이번 학회에선 후보물질 PHI-501의 악성 흑색종 치료에 대한 생체 내 효능 평가 결과도 발표된다. 해당 연구에선 기존에 승인된 BRAF 또는 MEK 저해제인 '다브라페닙(Dabrafenib)'과 '트라메티닙(Trametinib)'의 장기 치료로 인해 약물 내성이 생긴 흑색종 암세포주에서 PHI-501의 효능이 평가됐다. 연구 결과, 다브라페닙의 내성을 유발한 BRAF(V600E) 변이 흑색종 암세포주를 이종이식(Xenografte)한 동물에 PHI-501을 단독으로 투여했을 때 종양 성장이 72.1% 억제되는 효과가 관찰됐다.

PHI-501은 NRASㆍBRAF 돌연변이를 표적하는 항암제 파이프라인이다. 이들 변이는 악성 흑색종을 포함해 각종 희귀ㆍ난치성 고형암을 유발한다. 회사는 PHI-501의 전임상시험을 시행 중이다. 이밖에도 신상준 연세암병원 교수 연구팀과 공동 중개연구를 통해 고형암에서 PHI-501의 면역 신호 조절 검증을 위한 시험 등에 착수하며, 면역항암제로도 연구개발(R&D)을 진행하고 있다고 회사 측은 설명했다.

남기엽 파로스아이바이오 신약개발 총괄사장(CTO)은 "글로벌 신약 파이프라인을 갖춘 인공지능(AI) 신약 개발 바이오텍으로 거듭나기 위해 총력을 기울일 것"이라며 "세계 최대 암학회인 AACR 참석으로 글로벌 기술이전 및 파트너십 기회를 적극 모색해 파이프라인의 상용화 가능성을 높이기를 기대한다"고 말했다.

한편 파로스아이바이오는 신약 개발 기초 연구(Discovery) 전반에 AI 신약 개발 플랫폼 '케미버스(Chemiverse)'를 집중적으로 활용해 희귀ㆍ난치성 질환 치료제를 개발하고 있다. 케미버스를 활용해 주요 파이프라인의 적응증을 확장하는 등 파이프라인의 부가가치 창출을 위한 '원소스 멀티유스(One source, multi-use)' 전략을 펼치고 있다.