지난주(1월 15~19일) 총 13개 품목이 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다. 전문의약품은 4개 품목, 일반의약품은 9개 품목이었다. 이 의약품들은 제2형 당뇨병, 발작성 야간 혈색소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군, 치매 증후군 등 다양한 적응증으로 허가됐다.

삼성바이오에피스가 아스트라제네카(AZ)의 '솔리리스(성분 에쿨리주맙)' 바이오시밀러인 '에피스클리주'를 지난 19일 허가받았다. 오리지널 제품인 솔리리스는 '발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)'과 '비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)' 등 희귀질환 치료에 사용되는 의약품이다. 아스트라제네카가 인수한 희귀난치성 질환 치료제 개발기업 '알렉시온(Alexion)'이 개발한 바 있다.

삼성바이오에피스는 지난해 5월 유럽에 솔리리스의 바이오시밀러인 '에피스클리(EPYSQLIㆍ프로젝트명 SB12)'의 품목허가를 최종 획득한 지 약 반년 만에 국내 허가도 획득하게 됐다. 앞서 삼성바이오에피스는 2018년 11월부터 2019년 3월까지 임상시험 대상자를 모집한 뒤, 솔리리스와 에피스클리의 약동햑적(PK) 동등성을 입증했다. 2019년 8월부터 2021년 10월까지는 8개 국가의 PNH 환자를 대상으로 글로벌 임상 3상을 진행하는 등 임상적 동등성을 입증했다.

현재 유럽 허가를 획득한 삼성바이오에피스의 바이오시밀러 포트폴리오는 오리지널 제품명(성분) 기준 △엔브렐(에타너셉트) △레미케이드(인플릭시맵) △휴미라(아달리무맙) △허셉틴(트라스투주맙) △아바스틴(베바시주맙) △루센티스(라니비주맙) △솔리리스(에쿨리주맙) 등이 있다. 또 회사는 현재 궤양성 대장염 치료제 '스텔라라(성분 우스테키누맙)'와 황반변성 치료제 '아일리아(성분 애플리버셉트)'의 글로벌 임상을 마치고, 허가 절차를 진행 중이다.

한편 고가 약제인 솔리리스는 '약제 사전심의 제도'를 통해 사전 심의를 거쳐야 쓸 수 있는 의약품이다. 우리 정부는 이 제도를 2012년 마련하며, 고가 약제의 남용을 방지하고자 했다. 이 제도의 1호 대상이 바로 솔리리스였다. 이어 △스핀라자(2019년) △울토미리스(2021년) △스프렌식(2022년) △졸겐스마(2022년) 등으로 확대되고 있다. 삼성바이오에피스의 이번 에피스클리 국내 허가가 추후 해당 희귀질환을 겪고 있는 환자들의 약제비 부담을 얼마나 줄여줄 수 있을지 주목된다.

임상시험계획은 총 15건이 승인됐다. 세부적으로 △임상 1상 3건 △임상 3상 7건 △생물학적 동등성 시험 3건 △연구자 임상 2건 등이다. 이 임상시험들은 제2형 당뇨병, 판상 건선, 비분절형 백반증, 고혈압 등 질환과 거세 저항성 전립선암 등 고형암종을 대상으로 승인됐다.

일본 다케다제약이 미국 제약사 '님버스테라퓨틱스(Nimbus Therapeutics)'를 인수하며 도입했던 건선 치료 신약 후보물질 'TAK-279(개발코드명)'의 국내 3상 임상시험계획이 지난 15일 승인됐다. 경구용(먹는 약) 물질로 캡슐 형태인 TAK-279는 선택적 티로신키나아제(TYK2) 억제제로, 체내 염증 유발 신호전달 경로를 차단하는 역할을 한다.

이번 3상 임상시험은 '중등증 내지 중증 판상 건선' 환자를 대상으로 TAK-279의 유효성, 안전성, 내약성을 평가하기 위한 무작위 배정, 다기관, 이중 눈가림, 위약 및 활성 대조약 대조 연구다. 약 60명의 국내 환자(글로벌 600명) 참여를 목표로 2026년 4월까지 △이화여대 의대 부속 서울병원 △가톨릭대 부천성모병원 △경희대병원 △건국대병원 △충남대병원 △연세대 원주세브란스기독병원 △순천향대서울병원 △분당서울대병원 △조선대병원 △중앙대병원 △부산대병원 △차의과학대 분당차병원 △서울대병원 △가톨릭대 서울성모병원 등 14개 병원에서 진행될 예정이다.

연구진은 임상시험의 1차 유효성 평가변수(Primary endpoint)를 최초 약제 투여 16주차 시점의 △sPGA(건선 평가) 점수 △PASI-75(75% 이상의 중증 건선 호전) 점수 등으로 설정했다. 주요 2차 유효성 평가변수(Sencondary endpoint)는 동일 시점의 △PASI-90(90% 이상의 중증 건선 호전) 점수 △PASI-100(100% 중증 건선 호전) 점수 △강화된 sPGA 점수 △ssPGA(두피에 특정된 의사의 전반적 평가 점수) △DLQI (피부과 삶의 질 지수) 등이다.

한편 님버스테라퓨틱스는 2022년 중증 판산 건선 환자를 대상으로 실시한 2b상 임상시험에서 유의미한 결과를 얻었다고 발표했다. 2023년 중 3상 임상시험 돌입을 예고한 바 있다. 다케다제약은 님버스테라퓨틱스 인수 과정에서 약 40억달러를 선불로 지급했고, 추후 제품의 연산 순매출이 40억 및 50억달러를 달성할 때 마다 10억달러를 추가 지급하기로 마일스톤을 설정했다.