삼성제약(대표 김상재ㆍ정성택)은 지난 5일 식품의약품안전처에 알츠하이머병 치료제 'GV1001'의 국내 3상 임상시험계획(IND) 변경 승인을 신청했다고 8일 밝혔다.

변경된 임상시험계획은 중등도 및 중증의 알츠하이머병 환자 750명을 대상으로 GV1001 1.12㎎을 24주(6개월) 투여한 후 중증장애점수(Severe Impairment BatteryㆍSIB) 및 전반적 임상 평가(Clinician's Interview-based Impression of Change-plusㆍCIBIC-plus)를 통해 위약 대비 우월성을 확인하는 프로토콜이다.

기존 임상시험계획과 달라진 것은 투여 용량군의 단순화에 따라 임상 환자수가 줄어든 점이다. 애초 GV1001 투여군은 0.56㎎과 1.12㎎ 2개군이었지만, 0.56㎎군을 제외하고 1.12㎎군으로만 임상시험을 진행하겠다는 것이다. 이 경우 임상 환자수가 936명에서 750명으로 줄게 된다.

삼성제약은 지난해 5월 젬백스앤카엘(이하 젬백스)로부터 GV1001의 국내 실시권을 취득한 이후 '최적의 3상 임상시험 진행'을 위한 프로젝트를 진행해 왔다. 이번 변경 승인 신청은 이 과정에서 제기된 효율적이고 원활한 임상 수행에 대한 다수의 알츠하이머병 연구자와 임상 현장 의사들의 의견에 따른 것이라는 게 회사 측 설명이다.

GV1001 1.12㎎은 2상 임상시험을 통해 1차 유효성 평가변수인 중증장애점수에서 탁월한 개선 효과를 입증했다. 안전성 분석에서도 약물에 따른 부작용 및 이상반응은 나타나지 않았다.

삼성제약 관계자는 "이번 변경 신청은 GV1001 1.12㎎의 고용량 투여군에서 큰 효과를 나타낸 2상 임상시험 결과에 대한 전문가들의 평가와 권고를 받아들인 결정"이라며 "식약처의 승인을 받게 되면 임상시험 기간 단축 및 비용 절감에 따라 상업화까지 이르는 개발 속도가 한층 빨라지게 될 것으로 기대된다"고 말했다.

한편 GV1001은 최근 치료 기전을 처음으로 밝힌 논문이 나와 알츠하이머병 치료제 개발 가능성을 높였다는 평을 받고 있다. 한양대 의과대학 고성호 교수팀의 논문에 따르면, GV1001은 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체(gonadotropin-releasing hormone receptorsㆍGnRHR)에 작용해 미세아교세포(microglia)와 성상교세포(astrocyte)를 조절함으로써 뇌 내 면역 사이토카인(cytokine) 역할을 하게 되는 기전이다. 이에 앞서 중등도 및 중증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 2상 임상시험에서 GV1001이 언어장애 치료에 뛰어난 효능을 보였음을 밝힌 논문도 발표된 바 있다.

현재 알츠하이머병 치료제 GV1001의 개발은 국내에선 삼성제약이, 글로벌에서는 젬백스가 주도하고 있다. 젬백스는 현재 미국 및 유럽 7개국에서 글로벌 2상 임상시험을 순조롭게 진행 중이다. 삼성제약은 이번 IND 변경이 승인되면 GV1001의 상업화 계획을 본격화하고, 근본적인 치료가 가능한 차별화된 알츠하이머병 치료제를 시장에 내놓겠다는 계획이다.