"카스큐어테라퓨틱스는 유전자가위를 활용해 암들의 특정 DNA 부위를 잘라내 암세포를 죽이는 'CINDELA' 플랫폼을 보유하고 있습니다. 현재 회사는 대장암, 간암을 적응증으로 하는 파이프라인(신약 후보물질) 개발에 집중하고 있습니다."

권태준 카스큐어테라퓨틱스 최고기술책임자(CTO)는 6일 데일리파트너스가 주최한 '디랩스 데모데이(D'LABS DEMO DAY)'에서 회사의 차별화된 플랫폼 및 향후 계획에 대해 이같이 밝혔다.

카스큐어테라퓨틱스(대표 김종문ㆍ이하 카스큐어)는 유전자가위를 활용해 환자 맞춤형 항암 치료제 개발을 목표로 하고 있다. 권태준 CTO는 울산과학기술원(UNIST) 바이오메디컬공학과 교수로, 회사에서 △정상세포와 암세포의 서열을 비교하는 알고리즘 개발 △최적 표적 선정 알고리즘 개발 △다양한 종의 크리스퍼(CRISPR)에 대한 표적 데이터베이스(DB) 등을 수립해 왔다.

권 CTO는 "현재 사용되고 있는 항암 치료제는 표적 선택성을 높이는 방향으로 발전 중이지만, 여전히 한계가 존재한다"며 "현재 3세대 면역세포 치료제까지 나왔지만, 기존 항암제의 한계를 극복하는 새로운 항암 치료제 개발이 필요한 상황"이라고 말했다.

그러면서 "회사는 DNA 자체 공격에 초점을 맞추고 있으며, 4세대 항암 치료 기술인 CINDELA 플랫폼을 보유하고 있다. 암세포에서만 DNA가 손상되고, 정상세포에서는 아무런 일도 발생하지 않는다"며 "이 플랫폼은 높은 효과와 적은 부작용을 가지고 있고 모든 암종에 적용이 가능하다. 복잡한 체외세포 조작이 불필요하기 때문에 비용 절감 및 연구개발(R&D) 시간도 단축할 수 있다"고 덧붙였다.

그는 "회사는 지난 2년 동안 '팁스(TIPSㆍ중소벤처기업부 주관 민간투자 주도형 기술 창업 지원 프로그램)'를 통해 다양한 암세포주에서 다중 CINDELA 효능을 검증했고, 리보핵산(RNA) 전달을 이용한 표적 개수 최적화를 진행해 왔다"며 "2년간 30개의 표적을 4개로 줄였다"고 설명했다.

무엇보다 카스큐어는 우수한 원천 특허를 보유하고 있다. 회사는 2021년 10월 기초과학연구원(IBS)으로부터 3개의 원천 기술 전용실시권 계약을 완료한 바 있다. 지난해 2월에는 미국 국립과학원회보(PNAS)에 원천 기술 연구 논문을 출판했다. 또 개인 맞춤형, 암 맞춤형, 기존 항암제 병용 등 분야에서 지적재산권(IP)을 보유하고 있다.

권 CTO는 회사의 경쟁력에 대해 "카스큐어는 △인공지능(AI) 기반 표적 선정 및 CINDELA 설계 기술 △초고속 CRISPR 스크리닝 기술 △DNA 손상 반응 최적화 기술 △다양한 전달체 기반 CRISPR 전달 기술 등을 갖추고 있다"며 "특히 CRISPR 스크리닝 기술에 있어 세포 사멸 성능 스크리닝을 위한 다중 표적 라이브러리 개발 분야에서 뛰어난 노하우를 보유하고 있다"고 강조했다.

마지막으로 그는 "저희는 '오프 타깃(off targetㆍ목표하지 않은 유전자까지 억제하는 것)' 문제가 발생하지 않는다"며 "표적이 없는 정상세포에서 독성 및 DNA 변이가 관찰되지 않았다"고 말했다. 이어 "간암 파이프라인의 경우 내년 하반기 비임상 독성 평가 완료를 목표로 하고 있다"고 덧붙였다.