개량생물의약품 약가에 첫 가산이 적용됐다. 사노피의 폼페병 치료제 '넥스비아자임(성분 아발글루코시다제알파)'이 개발목표제품 약가의 110%로 산정돼 내달 급여등재된다.

23일 관련업계에 따르면 희귀의약품 최초 개량생물의약품인 넥스비아자임이 내달 급여적용될 전망이다. 상한금액은 143만6600원이다. 

넥스비아자임의 급여는 개량생물의약품으로 가산을 적용받은 첫 케이스여서 눈길을 끈다. 

개량신약(합성의약품)과 비교해 개발 난이도가 높아 상한금액은 2016년 발표한 바이오의약품 산정기준에 따라 개량신약보다 10%p 우대해 개발목표제품(오리지널 등) 약가의 110~120%로 산정한다. 하지만 제도가 만들어진 후 지금까지 개량생물의약품 중 가산이 적용된 제품이 없었다. 

사노피의 '투제오솔로스타'가 만성질환 치료제로 최초 개량생물의약품이었으나 약가제도가 개정되기 전인 2015년 허가되면서 가산을 적용받지 못했다. 이에 따라 이번 넥스비아자임이 개량생물의약품 가산 첫 적용 대상약제가 됐다. 

넥스비아자임은 오리지널인 '마이오자임' 대비 제제학적 개선 및 진보성을 인정받아 개량생물의약품으로 허가됐다. 혁신적인 glyco-engineering 기술을 통해 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P의 양을 기존 마이오자임 대비 약 15배 증가시켰다.

넥스비아자임의 M6P 증가는 마이오자임 대비 약물의 흡수를 증가시키고 GAA 활성을 개선해 보다 효과적인 글리코겐 분해를 통해 근육 세포의 손상을 감소시킬 수 있다. 또한 증가된 표면 M6P는 면역원성의 개선에도 기여해 안전성 측면에서도 유리하다.