Right to Innovate!!

“미국 하원을 최근(22일) 통과한 Right to Try Act(시도할 권리.S204)를 Right to Innovate(혁신할 권리)로 읽어라!!”

도널드 트럼프(Donald Trump) 대통령의 최종 사인만을 남겨둔 ‘시도할 권리’ 법안은 승인된 치료법으로 효과가 없고 임상시험에도 참여하기 어려운 말기환자들이 1상 임상시험을 성공적으로 마친 신약 후보물질을 복용할 수 있도록 허용하는 내용을 담고 있다.

이 법안이 시행될 경우 환자의 요청에 의해 FDA가 승인했던 ‘동정적 사용 프로그램(Compassive use program)' 보다 말기환자들이 새로운 치료옵션에 접근할 수 있는 시기가 훨씬 더 앞당겨진다.

이에 대해 제약바이오 R&D 관계자들은 이 법안을 혁신의약품 개발을 촉진하는 사실상의 인센티브라고 해석하고 혁신성에 초점을 둔 개발전략을 구사한 기업들에게 새로운 기회가 열릴 것으로 기대했다.

특히 치료 대안이 없는 암이나 희귀질환 분야에 이 법안이 접목될 경우 투자비용이 급증하기 전인 개발초기 단계에 후보물질의 성공 가능성을 적극적으로 예측할 수 있고, 해당 물질의 적응증 확대 가능성도 시간과 투자의 제약에서 조금 더 탄력적으로 타진해 볼 수 있게 된다.

신약 후보물질 개발과 글로벌 회사와의 라이센스 협상을 모두 경험한 S씨는 “이 법안은 R&D 측면에서 볼 때 개발초기 단계인 1상 이후에 정규적인 임상 프로토콜 이외의 환자군에서 치료효과 데이터를 적극적으로 확보할 수 있게 된다는 것을 의미한다”고 설명했다.

해당 후보물질의 계속개발 여부에 대한 의사결정에 속도를 붙일 수 있는 것은 물론이고 1상까지 거치며 확인한 다양한 적응증들에 대한 임상적 단서를 기존 보다 더 빨리 확보할 수 있게 됨으로써 후보물질의 가치(Value)를 확장하는 기회를 가질 수 있다는 것이다.

FDA 인허가 전문가로 활동 중인 W씨는 “이 법안은 Improved(개선된) 정도가 아니라 Mode of Action(작용기전) 차원에서 혁신적인 약물을 개발하려는 회사들에게는 확실한 인센티브”라며 “2상, 3상까지 끌고 가야 약물의 가능성과 확장성을 확인할 수 있다는 부담을 덜고 항암이나 희귀질환 분야에서의 도전을 촉진하는 역할을 할 것”이라고 예상했다.

그는 또 “혁신성을 갖춘 국내 제약바이오 기업들은 미국에서 이 제도의 수혜를 기대해볼 수 있다”며 “후보물질의 가능성을 보여주는 더 많은 임상 데이터를 1상 이후에 확보할 수 있다면 글로벌 회사와의 라이선스 협상이 지금보다 더 유리해지지 않겠느냐”고 반문했다.

걸림돌은 있다. 생명윤리 문제와 연관짓는 반대 움직임이 미국 현지에 있기 때문이다. 그러나 이미 미국의 38개 주가 이와 유사한 법률을 제정했고 트럼트 대통령이나 공화당 역시 입법화에 찬성한다는 점에서 서명 가능성은 높을 것으로 점쳐진다.

정부 관련기관에서 R&D 기획업무를 오랫동안 담당하고 있는 J씨는 “이 제도가 시행되면 신약 후보물질의 가능성과 가치를 지금보다 광범위하고 빠르게 확인할 수 있게 된다”며 “우리 기업들도 치료대안이 없는 타겟 분야에서 혁신적 아이템에 도전하는 방향으로 R&D 전략을 재점검할 필요가 있다”고 강조했다.