식품의약품안전처가 유전자치료제 품질평가 가이드라인을 제정한 지 15년 만에 개정한다. 임상시험용에만 국한됐던 기존 가이드라인 적용 대상이 품목허가용까지 확대 적용될 것으로 보인다. 

식약처는 최근 민원인안내서인 유전자치료제 품질평가 가이드라인 안의 업계 의견 을 11월 4일까지 수렴한다. 가이드라인 주요 개정 내용은 민원인안내서의 명칭과 적용 대상범위 변경이다. 

2007년 당시 가이드라인은 '임상시험용 유전자치료제의 특성분석, 제조 및 품질관리 평가 가이드'라는 이름으로 제정됐다. 이번 개정으로 '유전자치료제 품질평가 가이드라인'으로 명칭이 변경된다.

기존 임상시험용 유전자 치료제에 대한 IND(임상시험계획) 승인심사를 준비하는 업체들이 활용할 수 있는 데에서, 완제의약품에 대한 품목허가를 준비 중인 업체까지 참고할 수 있도록 대상 범위를 확대했다.

유전자치료제 종류도 벡터기반 유전자치료제와 유전자변형세포를 주성분으로 하는 유전자치료제로 나눠 안내하고 있다. 또한 각 유전자 치료제의 원료의약품에 대한 △일반정보 △제조 △특성분석, 완제의약품에 대한 △개요와 조성 △제조와 공정관리 △공정밸리데이션 △첨가제 △관리 △안전성 등 품질평가 자료 기술방법을 제시했다.

개정 가이드라인의 특이점은 2007년 당시 가이드라인 제정 시에는 ICH와 FDA의 관련 가이드라인 및 가이던스를 기반으로 만들어졌던 반면, ICH와 FDA는 물론이고 EMA의 최신 가이드라인도 참조했다는 데 있다.

이는 팬데믹을 지나며 고도화된 유전자치료제 분야에 대한 최신 글로벌 기준을 더 다양하게 수용해 국내 제품에 활용하겠다는 의미로 파악된다.

식품의약품안전평가원 세포유전자치료제과는 15년 만의 첫 개정안 추진 배경을 묻는 히트뉴스 질의에 "2020년 첨단재생바이오법의 시행 이후 유전자치료제 허가를 위한 가이드라인 개정 필요성이 업계로부터 대두돼 왔다"며 "개발사들이 유전자치료제 품목허가를 위해 제출해야하는 품질 평가 자료에 대한 정보를 제공하고자 했다"고 밝혔다. 

이어 "이번 개정을 통해 제조공정 및 관리, 세포은행 및  바이러스 등 원료관리, 기준 및 시험방법 설정 등에 대한 실질적 가이드를 제공됨에 따라 개발사들에 충분한 편의성을 제공할 수 있을 것"이라고 덧붙였다.

식약처는 지난 8월 mRNA 유전자치료제에 한정한 품질평가 가이드라인을 세계 최초로 마련했다고 발표한 바 있다.

당시 오일웅 세포유전자치료제과장은 "최근 지질나노입자 등과 같이 mRNA 백신 등에서 체내 안정성을 높이는 기술이 상용화돼 앞으로 mRNA 기반 유전자치료제 개발이 증가할 것으로 예상된다"고 설명했다.

오 과장은 "이번 안내서가 국내 개발사들이 시행착오를 줄이고 mRNA 기반 유전자치료제를 신속하게 개발하는 데 도움을 줄 것으로 기대한다"며 "안전을 최우선으로 하는 규제혁신을 기반으로 유전자치료제가 원활하게 개발될 수 있도록 지원하겠다"고 밝힌 바 있다.