유전적 대사성 간질환의 치료 방법으로 간세포 이식이 앞으로 중요할 것으로 전망된다.

11일 한국줄기세포학회 연례학술대회서 최동호 한양대학교병원 외과 교수(의학연구원장)는 '유전적 대사성 간질환의 세포치료(Cell therapy in inherited metabolic liver disease)'를 주제로 발표했다.

최동호 교수는 "간질환 치료 방법으로 △식이 제한(Diet restriction) △간이식(Liver transplantation) △유전자 치료(Gene therapy) 등이 있다"며 "간이식은 공여자가 부족하고, 여러가지 문제가 있기 때문에 누구나 쉽게 할 수 없다. 최근 유전자 치료에 대한 시도가 진행되고 있다"고 밝혔다.

수십년 전부터 간세포 이식(Hepatocyte transplantation)이 새로운 치료 대안으로 떠올랐다. 최 교수는 "미국, 유럽 등 선진국에서 간세포 이식이 활발하게 진행됐다"며 "우리나라는 지난 2006년 삼성서울병원에서 첫 간세포 이식에 성공했다"고 전했다.

간세포 이식에 대해 최 교수는 "현재 삼성서울병원이 아닌 다른 병원에서 간세포 이식을 하지 않고 있다. 국내서 1년에 뇌사자가 약 500명 정도 나오는 데 주로 간이식을 시행하지만 간세포 이식을 거의 하지 않는다"며 "간세포 이식은 치료에 있어 평생 지속되지 않는 점과 항생 면역억제제를 사용해야 하는 문제점이 있었다"고 설명했다.

그동안 뇌사자의 개념은 말 그대로 뇌사(Brain death)에 해당했지만, 최근 심장사(Cardiac death) 환자의 장기를 꺼내서 간세포 이식을 위한 노력을 하고 있는 것으로 전해진다. 그러나 아직 국내서 관련 기계의 비용이 너무 비싸기 때문에 시도를 하지 못하고 있다.

간세포의 중요성을 강조한 그는 "저희 실험실에서 간세포 연구를 하는 데 단세포(Single cell)로 만드는 것이 어렵다"며 "간세포 연구를 제대로 하려면 단세포로 만드는 기술을 보유해야 한다. 이런 기술을 통해 간세포 이식을 할 수 있다"고 말했다.

최 교수는 "실험실에서 바로 임상시험을 진행할 수 없다. 그렇기 때문에 마우스에서 PoC(Proof of Concept, 개념증명)를 확립하는 것이 필요하다"며 "실험실에 PKU(Phenylketonuria, 페닐케톤뇨증), FAH(Fumarylacetoacetate Hydrolase, 푸마릴아세토아세테이트 하이드로라아제) 같은 마우스 모델이 있다. 동물모델을 잘 만들어서 PoC를 확립해야 한다"고 덧붙였다.

최 교수는 "PKU 치료 과정에서 이식이 잘 되는 모델을 만들려고 노력 중이다. 순천향대병원과 협업해 사람의 혈액으로 iPSC(유도만능줄기세포)를 만든 후 간세포를 분화시켜 마우스 모델에 이식해 PoC를 만드는 작업을 하고 있다"며 "PoC를 만들어 임상시험 진입 전에 간세포 이식 및 효과를 검증하는 것이 가장 중요하다"고 강조했다.