항암제 및 관련 우수 기술을 보유한 바이오벤처들이 투자 유치 설명회를 통해 자사 비즈니스모델을 설명할 수 있는 기회를 가졌다. 설명회는 유튜브를 통해 생중계됐다. 

한국보건산업진흥원 주최로 29일 열린 '2022년 제2회 K-BIC STAR DAY'에서 △네오젠티씨 △싸이토딕스 △온코클루 등 회사는 자사 항암제 관련 기술을 업계 전문가들에게 발표했다. 진흥원은 격월로 행사를 진행하고 있으며, 현재까지 총 128개 창업기업이 참여했다. 참여 기업은 발표 후 임상의사 등의 전문가 보완, 개선사항과 비즈니스모델 등 자문을 받을 수 있다.

네오젠TC(대표 이희진)는 신생항원(Neoantigen) 특이적 T세포 기반 혁신 면역치료제를 개발하는 바이오벤처다.

이희진 대표는 종양침윤림프구(TIL) 세포 치료제에 대해 먼저 설명했다.

이 대표는 "우리는 국내 최초로 TIL 면역 세포 치료제를 개발하고 있고, 식약처에 임상1상 계획 IND를 제출한 상태"라고 밝혔다. 이어 "TIL 세포치료제는 미국의 '아이오반스(IOVANCE)'가 가장 선도 기업이며, FDA로부터 임상 2상을 완료해 올 하반기 승인을 계획하고 있다"며 비교 기업으로 소개했다.

이 대표에 따르면, TIL 세포치료제는 전이암 환자에서 완치 가능성(완전관해, CR)을 보였다는 데 우수성을 가지고 있다. 각종 암에서 5~15%정도의 CR을 나타낸 것으로 나타났으며, 면역 관문 억제제에 반응하지 않는 환자에게서도 반응성을 보였다.

이 대표는 "TIL 세포치료제는 제조 공정을 표준화하는 것이 가장 관건"이라며 "우리는 반제품 제조에 14일, 완제품에 14일해서 표준화된 28일 공정을 세팅했다"고 밝혔다.

회사는 또 다른 비즈니스 모델로 T세포 수용체 변형 T(TCR-T) 세포 치료제를 개발하고 있다. 이희진 대표는 "우리는 First-in-Class 개인맞춤 TCR-T면역세포치료제를 개발하고 있다"며 "개인 맞춤으로 TCR-T를 만드는 회사는 현재 미국의 PACT Pharma와 네덜란드의 Neogene Therapeutics가 있지만, 둘다 초기 단계"라고 밝혔다.

이 대표에 따르면, TCR-T 세포치료제를 개발하기 위해서는 네 가지 요소 기술이 필요하다.

첫째는 신생항원을 제대로 잘 발굴하는 기술이고, 둘째는 신생항원 특이적인 세포를 분리하는 기술, 셋째는 분리된 T세포 내 TCR-T 세포를 분석하고 이 중 이용할 수 있는 세포를 발굴하는 기술, 넷째는 이렇게 발굴한 세포를 엔지니어링하는 기술이다.

회사는 이 기술들을 바탕으로 올해 국가 신약개발사업에 선정됐다. 내년까지 공정 개발을 완료하고 비임상 효능 시험을 계획하고 있다.

이 대표는 경쟁사와의 차별성으로 △종양침윤림프구 플랫폼을 신생항원 특이적 TCR 서열을 확보하기 위한 세포원으로 사용함 △트랜스포존 시스템은 다양한 TCR을 이용한 TCR-T 제작에 효율적임 △정확도가 높은 신생항원 및 TCR 서열 예측을 위해 국내 인공지능 신약개발 기업과 협업함 등을 제시했다.

회사는 파이프라인으로 올해 하반기부터 TIL 세포치료제의 임상을 계획 중이며, 2027년 정도부터 상용화가 가능할 것으로 예상하고 있다.

싸이토딕스는 '혈액 기반의 암 정밀 진단 액체생검 기술 개발'이라는 목표와 함께 '인류를 암으로부터 자유롭게'라는 미션을 가지고 기술 개발을 진행하고 있다.

선우요섭 싸이토딕스 대표에 따르면, 액체 생검은 암 조직에서 유래한 부산물들을 혈액으로부터 검출해 진단하는 기술을 말한다. 검출과 분석을 통해서 동반 진단은 물론 조기 진단과 치료 경과의 모니터링까지 다양한 목적으로 활용 가능한 혁신 암 진단 기술로 평가 받고 있다.

선우요섭 대표는 "싸이토딕스는 이런 중요한 조기 진단 시장에서 신장을 대상으로 한 기술 개발을 위해 우리는 혈액암에서 유래한 순환 종양 세포인 CTC(Circulating Tumor Cell, 순환종양세포)를 검출해서 다양한 형태의 진단 방법을 통해 암을 진단하는 기술을 개발하고 있다"고 말했다.

회사는 지난해 600건이 넘는 검체를 분석했으며, 이 중 1~2기 환자 143명을 대상으로 면역 항체를 이용해 분석한 결과 폐암에서 100% CTC가 검출됐다. 최장암에서는 1기 75% 2기 90% 그 다음 갑상선암에서 1기 80% 2기 100% 검출하는 민감도로 임상을 진행했다.

선우요섭 대표는 "면역 항체는 비특이적인 부분들이 있어 매우 정확하다고 볼 수 없는데, 우리는 각종 암에서 나타나는 주요 유전자 변이를 검출했고, 총 32명이지만 1~2기에서 조직 검사와 동일한 결과를 확인할 수 있었다"고 밝혔다.

회사는 현재 △유방암 △폐암 △췌장암 △갑상선암 △난소암 등을 대상으로 5개 기관과 연구 임상을 진행하고 있으며, △살아있는 CTC검출 기술 △다중 바이오마커 CTC분석기술 △Multiomics 분석 기술 △빅 데이터·AI 분석기술 △CTC 배양기술 △CTC 검출 자동화 플랫폼 등에서 타 사 CTC 검출기술과 차별성을 두고 있다.

회사는 현재 고대구로병원, 강남-용인세브란스 병원과 EGFR TKI 치료를 위한 동반진단 플랫폼에 대한 연구를 목표로 개발을 하고 있다. 이 외에도 분당 서울대학교 병원과 갑상선 종양 재발을 모니터링 할 수 있는 기술을 개발하고 있다.

또한 CJ 올리브네트웍스와 함께 정밀 AI플랫폼을 구축하고 있으며, KT&G와도 CTC를 이용한 신약개발 연구를 하고 있다.

회사는 2025년부터 본격적인 매출을 창출해서 IPO 상장을 목표로 가지고 있다.

온코클루는 환자 암의 특성을 그대로 가지고 보유하고 있는 환자 유래 튜머로이드 및 빅데이터를 기반으로 항암제 효능 평가 서비스를 제공하고 항암 신약 개발을 하고 있으며 맞춤형 정밀의료 서비스를 개발하고 있는 스타트업 기업이다.

튜머로이드는 환자의 암조직으로부터 3D 배양을 통해 만든 암세포 조직체로, 환자 암조직의 특성을 가지고 있어 암환자의 '아바타'로 활용 가능하다.

회사는 지난해 8월 씨젠의료재단과 인피니티 헬스케어 등으로부터 Seed 투자를 유치받은 바 있으며, 올해 1월부터 벤처기업 인증을 받아 사업을 진행하고 있다.

조건식 CTO는 "항암 연구 및 치료제 개발에서의 니즈는 암 환자는 당연히 완전한 치료를 받기를 원한다"며 "의사는 환자에게 적합한 맞춤 정밀 의료 서비스를 하기를 원하고(TDRA, Tumoriod Drug Response Assay, 환자 맞춤 정밀의료 서비스), 제약사는 가장 효과적인 항암 신약을 개발하려 하고 있고(TBDD, Tumoriod & Big data based Drug Development , 항암 신약 개발 서비스), 연구자들은 이러한 항암연구를 하기 위해 신뢰성있는 항암제 연구 모델이 개발되기를 기대하고 있다(TDEA, Tumor Drug Efficacy Assay, 항암제 효능 평가 서비스)"고 설명했다. 

온코클루는 현재 다양한 암종으로부터 다양한 변이가 있는 1000여 종 이상의 튜머로이드 뱅크를 구축하고 있다. 향후 5년간 매년 300개 이상의 튜모로이드를 추가로 확보해서 글로벌 최대 규모의 뱅크를 구축하는 것을 목표로 하고 있다.

회사는 이 각각의 튜모로이드의 유전체 분석을 통해 빅데이터를 구성했다. 향후 이 데이터를 대중에 오픈해 고객사들이 관심 있는 튜머로이드를 서치할 수 있도록 할 계획이다.

회사의 비즈니스모델은 크게 항암제 효능 평가 서비스(TDEA)와 항암 신약 개발 서비스(TBDD)로 나눌 수 있다. 조건식 CTO는 "신약개발 과정은 개발 과정이 길고, 비용이 많이 드는 반면, 2만 개 중 1개 정도만 FDA 승인을 받을 정도로 굉장히 낮은 임상성공률을 보이고 있다"며 "가장 큰 이유는 비임상과 임상 결과가 일치하지 않는 데 있다"고 설명했다.

이어 "우리는 환자 유래 튜머로이드를 활용해서 이 비임상 시험의 정확도를 향상시킬 수 있을 것이라 생각했다"며 "우리가 제공하는 TDEA 서비스는 회사가 보유한 천여종 이상의 튜머로이드 라이브러리를 활용해 항암제의 정확한 효능 검증 실험을 할 수 있도록 제공하는 서비스라고 할 수 있다"고 말했다.

현재 암 치료제 연구에 사용되고 있는 세포주와 PDX(종양동물) 모델이 가지고 있는 장점을 유지하고, 단점을 보완한 튜머로이드를 이용해 약물평가를 진행해 신속도와 정확도를 높이겠다는 것이다.

두 번째 제시한 비즈니스 모델은 항암 신약 개발 서비스(TBDD)다. 조건식 CTO는 "현재까지는 표현형과 타겟을 기반으로 신약을 발굴해 왔다"며 "이 두가지가 가지고 있는 장점을 튜머로이드와 빅데이터가 모두 가지고 있어, 이를 활용한다면 신약 개발 성공률을 높일 수 있으며 약물 효능 평가 및 유효 물질 탐색 바이오 마커 규명, 새로운 표적 발굴, 신약 재창출 등에 활용할 수 있다"고 설명했다.

회사는 올해 하반기부터 폐암, 대장암, 난소암 환자를 대상으로 암종별로 200~300명 환자를 대상으로 실제 환자 맞춤 정밀 의료 서비스가 가능한지에 대한 임상시험을 진행할 계획이다. 시행 기관은 성루 아산병원과 삼성서울병원이 예정돼 있다.

회사는 현재 튜머로이드 및 빅데이터를 기반으로 신약개발회사와 병원, 정부, 규제기관 및 연구소와의 오픈 이노베이션을 통해 암 환자 치료제 및 치료 방법 개발 중이다.