큐롬바이오사이언스(대표 윤주석)는 영진약품(대표 이재준)과 미토콘드리아 기반의 희귀 난치성 질환 치료제 공동연구개발 계약을 체결했다고 26일 밝혔다.

두 회사는 "미토콘드리아 기반 고유 원천기술과 특허권을 가지고 치료제 연구를 독자적으로 진행해 오다, 각 회사별로 특화된 기술과 노하우를 통합해 파이프라인 및 사업개발(BD) 확대를 통한 시너지 창출을 목표로 공동연구개발 계약을 체결하게 됐다"고 설명했다.

윤주석 큐롬 대표는 "이번 공동연구개발 계약은 단순히 두 회사의 기술을 합쳐 규모만을 키우는 것이 아니라, 두 회사가 보유하고 있는 'NAD+ 촉진 - 미토콘드리아 활성화' 관련 원천 기술과 영진약품의 상품화, Global 임상 및 BD 경험을 통합한 새로운 비즈니스 모델을 구축하는 것"이라고 말했다. 

큐롬은 올해 1월 25일 식품의약품안전처로부터 희귀난치성 질환인 원발성 경화성 담관염(PSC) 치료제로 NAD+ 조절약물 'HK-660S'의 효능을 평가하는 임상2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 올해 하반기에 임상시험 대상자 등록을 진행할 예정이다.

현재 임상시험에 사용될 임상약의 공정개발 및 제조를 완료한 상태며, 첫 환자 투여 개시 후 원발성 경화성 담관염 환자 21명을 대상으로 12주간 HK-660S 또는 위약을 투여해 안전성과 유효성을 평가할 계획이다. 또한 해당 치료제에 대한 미국 FDA 희귀의약품 지정(ODD)를 위한 자료를 제출한 이후 자료 보완을 진행하고 있다.