대한혈액학회 국제학술대회(ICKSH)에서 FLT3 표적항암제 조스파타(길테리티닙)의 임상적 가치를 조망하는 심포지엄이 개최됐다.

1일 위성심포지엄 첫 연자로 나선 알렉산더 펄 교수는 'New Treatment Options for FLT3 mutated AML'이라는 제목으로 학계 최전선에서 본 AML FLT3 표적항암제 임상연구 결과와 그 의의를 소개했다.

펄 교수는 펜실베이니아대학 펄먼의과대학의 혈액학-종양학 교수이자 아브람슨암센터 혈액암 프로그램 소속으로, AML에 대한 분자 단위 표적치료, 특히 FLT3 표적항암제 연구에 매진했다.

조스파타는 구제화학요법 대비 유효성과 안전성 프로파일을 확인해 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자에서 단독요법 제제로의 효과성을 입증했다. 특히 관해율이 높은 반면 재발이 잦았던 AML 치료의 지평을 확대할 것으로 평가되고 있다.

2019년 발표된 조스파타의 임상3상 ADMIRAL 결과는 특히 FLT3 변이 양성인(FLT3mut+) 재발 또는 불응성(R/R) AML 환자를 대상으로 했을 때, 구제 항암화학요법과 비교해 전체생존기간에서 9.3개월을 기록하며 비교군 5.6개월 대비 길었다.

완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh) 도달 비율 역시 조스파타 투여군이 34%로 구제요법 15.3% 대비 높은 것으로 나타났다. 

이날 펄 교수는 FLT3 표적항암제가 "FLT3mut+ AML 환자를 위한 표준요법으로 자리매김하고 있다"고 현재의 AML 치료 지평을 요약했다.

조스파타는 미국 식품의약국(FDA) 허가 1년 만에 NCCN에서 권고하는 FLT3mut+ R/R AML의 category 1 표적치료제로 자리잡았다. 국내에서는 지난해 3월 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 획득했으며, 현재 FLT3mut+ R/R AML 환자에 처방할 수 있는 표적치료 옵션이다.

국내에서 희귀의약품으로 지정됐으며 최근 급여 첫 관문인 암질환심의위원회 문턱을 넘었다.