지난 10년간(2011년~2020년) 의약품 후보물질이 품목허가 승인을 받을 확률은 7.9%이며 기간은 평균 10.5년인 것으로 집계됐다.

이중 의약품 개발에 있어 가장 큰 장애물은 임상 2상인 것으로 확인 됐는데 10년간 임상시험 2상 후보물질 중 28.9%만이 임상 3상에 진입했다.

한국바이오협회는 미국 의약품 시장조사기관 Biomedtracker의 1만 2728개 임상시험 데이터를 토대로 미국바이오협회가 발간한 '2011-2020년 임상 개발 성공률과 기여 요인 분석' 보고서를 18일 발표했다. 

임상 2상 성공률은 질환군에 따라 천차반별로 확인됐지만 전체 과정 중 성공률이 가장 낮다는 점은 동일했다.

이 같은 원인에 대해 보고서는 임상 2상이 효과를 입증하는 첫 단계이자, 대규모 임상에 대한 성패를 판단하는 분기점이라는 점을 꼽았다.

10년간 전체 의약품 개발과정 중 임상 1상·3상 성공률은 각각 52%, 57.8%로 임상 2상 성공률(28.90%)보다 월등한 것으로 확인됐다.

이에 대해 보고서는 임상 2상의 목적이 치료효과와 향후 계획을 판가름하는 분기점이기 때문이라는 분석을 내놓았다..

일반적으로 임상 2상은 후보물질에 대한 효과성을 환자에게 시험하는 첫번째 단계다. 시험 대상자 안전성만을 테스트하는 임상 1상에 비해 성공률이 낮은 이유다.

또한 임상 2상은 많은 비용과 시간 투자가 필요한 대규모 임상 3상 이행여부를 판단해야하는 중요 개발단계인 만큼 의약품 제품화를 고려한 판단이 이뤄진다는 것이다.

특히 이 같은 현상은 주요 질환군에서 동일하게 나타나고 있다. 질환군별로 성공률은 천차만별이지만 임상 2상이 다른 단계보다 현저히 낮은 성공률을 보인 다는 점은 분명하다는 것이다.

임상 2상 성공률이 가장 높은 질환군은 혈액질환으로 48.1%를 기록했으며 가장 낮은 질환군인 비뇨기질환은 15%를 기록, 3배 이상 차이를 보였다.