이미 허가된 의약품에 비해 유효성과 진보성이 입증돼도 한국에서 한국인을 대상으로 실시한 임상시험 자료를 제출하지 않으면 개량신약으로 허가받지 못한다.

식품의약품안전처는 국내 제약기업들의 개량신약 인허가에 도움을 주기 위해 기준, 대상 등을 명확히 한 '개량신약 인정제도 운영지침'을 제시했다.

개량신약으로 인정받는 대상은 ▲효능 증대 또는 부작용 감소를 인정할 수 있는 임상시험 결과보고서를 제출(안전성 유효성 개량)하는 경우  ▲투여방법이나 투여횟수 등의 개선을 인정할 수 있는 임상시험 결과보고서를 제출하는 경우(유용성 개량) ▲염병경 제제개선 등의 의약기술의 진보성을 인정할 수 있는 임상시험 결과 보고서를 제출하는 경우 등이다.

구체적으로 △이미 허가된 의약품과 유효성분의 종류 또는 배합비율이 다른 전문의약품 △이미 허가된 의약품과 유효성분은 동일하나 투여경로가 다른 전문의약품 △이미 허가된 의약품과 유효성분 및 투여경로는 동일하나 명백하게 다른 효능 효과를 추가한 전문의약품 △이미 허가된 신약과 동일한 유효성분의 새로운 염 또는 이성체 의약품으로 국내에서 처음 허가된 의약품 △유효성분 및 투여경로는 동일하나 제제개선을 통해 제형, 함량 또는 용법 용량이 다른 전문의약품 등이다.

식약처는 개량신약 인정제도 운영지침을 통해 '한국에서 한국인을 대상으로 실시한 임상시험 결과를 포함한 자료'가 심사시 주요 사항이라고 밝혔다.

이미 허가된 의약품과 유효성 및 투여경로는 동일하나 명백하게 다른 효능 효과를 추가한 전문의약품이라 하더라도 국내 한국인을 대상으로 실시한 임상시험 자료 미제출인 경우는 개량신약으로 인정하지 않겠다는 것이다.

또 유효성분 및 투여경로는 동일하나 제제개선을 통해 제형, 함량 또는 용법·용량이 다른 전문의약품이라 하더라도 기허가 의약품에 비해 유효성분 용량감소에 따른 안전성·유효성 개선이 미입증되면 개량신약으로 인정받지 못한다.

식약처는 동반하여 발생하는 고혈압과 이상지질혈증의 동시 치료를 목적으로 개발된 복합제라 하더라도 단순 복약순응도(복용약물 개수 감소) 이외 유효성 또는 안전성 개선에 대하여 미입증되고 진보성이 있다고 판단되지 않는 경우도 개량신약으로 인정하기 않는다고 안내했다.

이와 함께 개개 주성분 단일제 허가사항에 병용요법이 기재되어 있는 병용 투여 대체요법 복합제(예: 아스피린과 클로피도그렐 병용투여로 적절하게 조절되는 환자를 대상으로 개개 주성분 함량이 동일한 복합제)라 하더라도 개재 주성분의 조합에 대한 타당성은 인정되나 개개 주성분 단일제간 병용요법의 안전성·유효성은 이미 입증된 경우에도 개량신약으로 인정하지 않기로 했다.

아래는 식품의약품안전처가 개량신약으로 인정하는 기준과 구체적인 사례이다.

식약처 개량신약 인정사례

◆  이미 허가된 의약품과 유효성분의 종류 또는 배합비율이 다른 전문의약품
-  유효성분의 새로운 조합이나 분량 변경 등을 통하여 종전 품목의 부작용 발현을
감소시켰거나 약리효과가 상승하였음을 인정할 수 있는 임상자료를 제출하는 경우
 

◆ 이미 허가된 의약품과 유효성분은 동일하나 투여경로가 다른 전문의약품
- 투여경로 변경을 통하여 안전성 또는 복약 순응도 등의 개선을 인정할 수 있는 임상자료를 제출하는 경우

◆ 이미 허가된 의약품과 유효성분 및 투여경로는 동일하나 명백하게 다른 효능·
효과를 추가한 전문의약품
 - 종전 의약품의 약리기전에 착안한 임상시험을 통하여 새로운 적응증을 추가
하는 경우

◆ 이미 허가된 신약과 동일한 유효성분의 새로운 염 또는 이성체 의약품으로 국내에서 처음 허가된 전문의약품
- 원개발사 품목의 유효성분을 새롭게 염 변경하거나, 라세믹체 의약품의 실질적인
약효를 나타내는 이성체(enantiomer)만을 분리한 제품을 임상시험을 통하여 개발한
경우
-  신약과 동일한 유효성분의 새로운 염의 의약품은, 기허가에 사용된 염으로 변경하는 경우에는 불인정

◆ 유효성분 및 투여경로는 동일하나 제제개선을 통해 제형, 함량 또는 용법·용량이
다른 전문의약품
• 이미 허가된 품목의 제제개선 또는 용기개선 등을 통하여 생체 이용율 등을 향상시키거나, 종전 품목의 부작용을 감소시켰음을 인정할 수 있는 임상시험 자료를 제출하는 경우