혈액암 치료제 '셀리넥서'가 희귀의약품으로 지정되고, SCM생명과학의 중증 급성 췌장염 치료제 'SCM-AGH(주사제)'가 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 '셀리넥서'를 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘삼산화비소'에 대해서는 대상질환을 추가하는 한편, 중증 췌장염 치료제를 개발단계 희귀의약품으로 지정해 2일 공고했다.

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다.

개발단계 희귀의약품은 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품으로 지정기준에 적합한 의약품이다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 신속하게 허가할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
  
희귀의약품으로 신규 지정된 '셀리넥서(경구제)'는 ▲이전에 네 가지의 치료 요법에서 적어도 두 가지 프로테아좀 억제제, 적어도 두 가지 면역조절 이미드 치료제 그리고 적어도 한 가지의 CD38 항체 치료를 받은 경우로, 재발 또는 불응성 다발성 골수종이 있는 성인 환자에 대한 덱사메타손과의 병용요법 ▲두 가지 이상의 전신치료 후 재발 또는 불응성 미만성 거대 B-세포 림프종 성인환자의 치료를 대상 질환으로 한다.

'삼산화비소'(주사제)는 새로 진단된 저위험 급성 전골수구성 백혈병 환자에서 트레티노인과의 병용요법이 추가됐다.

개발단계 희귀의약품으로 지정된 'SCM-AGH(주사제)'는 '전산화 단층촬영 중증도 지수(Computed Tomography Severity Index, CTSI) 7~10에 해당하거나 장기부전을 동반하는 중증 급성 췌장염' 치료제이다.

식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대한다며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다고 밝혔다.