이연제약(대표이사 정순옥, 유용환)이 바이오벤처 뉴라클제네틱스(대표이사 김종묵)와 AAV(아데노부속바이러스) 기반 유전자치료제를 공동개발, 상용화에 나선다.

양사는 16일 계약을 체결했다고 밝혔다. 이연제약은 뉴라클제네틱스에 지난 2018년 100억원의 지분 투자를 진행한 바 있다.

이를 통해 양사는 AAV 기반 유전자치료제 'NG101'을 공동 개발한다. 2022년 상반기에 임상시험계획(IND)을 승인받고 임상 1상을 개시할 계획이다. 이연제약은 'NG101' 독점 생산권과 공급권을 받아 충주공장에서 제품을 생산, 공급한다.

뉴라클제네틱스는 관계사 뉴라클사이언스가 발굴한 'NGDF 결합 항체 발현 유전자 기술'에 대한 전세계 실시권을 확보, 이를 활용해 AAV 기반 유전자치료제를 개발하고 있다.

NG101은 습성 노인성 황반변성(wAMD)을 주요 적응증으로 개발하고 있다. 습성 노인성 황반변성은 노화에 따라 황반이 퇴화해 시력 감소나 상실을 초래하는 안과 질환이다. 

이연제약은 전세계 습성 노인성 황반변성 시장은 2018년 기준 약 69억 달러 규모를 형성하고 있다고 밝혔다. 또한 연평균 7.1% 성장, 2024년까지 104억 달러 규모로 확대될 것으로 전망했다. NG101은 임상시험 진입을 위한 비임상 단계 중으로 AAV 벡터 최적화와 실험실 규모의 생산공정 개발을 마쳤다.

향후 양사는 독성시험을 하고 임상시험 수행을 위한 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 설비에서 임상시험용 의약품 후보 물질을 생산, 2022년 상반기 임상 1상에 돌입할 계획이다.

유용환 이연제약 대표는 "이번 계약으로 기존의 pDNA 유전자치료제뿐만 아니라 AAV 기반 유전자치료제 상용화에 한걸음 더 나아갈 수 있게 됐다"며 "뉴라클제네틱스와 공동개발해 글로벌 AAV 기반 유전자치료제 상용화에 노력하겠다"고 했다. 

그러면서 "상용화의 핵심이자 이연제약 R&D 사업 모델 중추인 충주공장은 pDNA 부터 바이러스 기반 유전자치료제까지 상용화 생산이 이루어지는 바이오의약품 종합 생산 플랫폼으로, 추후 파이프라인들이 계속 확장될 것"이라고 했다.