만성골수성백혈병치료제 스프라이셀, 항경련제 이노베론 등 진료상 필수 약제에 대한 적정성 검토 필요성이 제기됐다. 수진자 급증 및 약가 인상이 건보재정에 부담으로 작용하고 있기 때문이다. 

진료상 필수 약제는 비용효과성 입증이 어려운 약제에 대한 환자 접근성 개선을 위해 도입된 절차로, 대체약제가 없고 생존을 위협하는 질환 및 희귀 질환에 사용되며, 임상적으로 의미 있는 개선을 입증한 의약품을 대상으로 한 절차 분류다.

그렇지만 현실적으로 보면 진료상 필수 약제는 희귀의약품에 집중돼 있는데, 스프라이셀과 이노베론 외에도 수진자 수가 2명에 불과하나 연간 약품비 지출이 6억원이 넘는 뮤코다당증 VI형 치료제 나글라자임이나 21명의 수진자가 1인당 연간 4억원이 이상을 지출하는 헌터증후군 개선제 엘라프라제 역시 적정성 검토가 필요한 항목으로 지적되고 있다.

이들 품목을 포함한 진료상 필수 약제 10종의 약품비는 2018년 기준 795억원 규모이며, 대부분 약제가 빠른 약품비 증가를 보이고 있다.

한국보건의료원 김수경 선임연구위원을 연구 책임자로, 김유림, 김진희 연구원, 서재경 부연구위원, 이형일 주임연구원 등은 14일 공공기관 경영정보 공개시스템(ALIO)에 공개한 '건강보험 진료상 필수 약제 사후관리 연구'를 통해 진료상 필수 약제는 등재 후 건강보험 관리 기전에서 벗어나고 있다는 점을 지적했다. 

스프라이셀은 치료 초기에 100명에 불과하던 수진자수가 2017년부터 1000명대에 진입, 점차 상승하고 있고, 이노베론의 경우 2010년 540명의 수진자수가 2018년 870명까지 늘었다.

등재돼 있는 약가에 대한 관리는 약가 인하를 중심으로 이뤄지는데 희귀질환 치료제는 약가 관리에서도 제외되는 경우가 많기 때문이다.

이에 연구진은 등재 관리 이상으로 등재 후 사후관리 혹은 필요에 따른 재평가를 고려할 필요가 있다는 입장이다.

이에 따라 연구진은 세가지 사후관리 방안을 제시했다. 등재 시 요건에 비춰 위험분담제 혹은 경제성 평가 면제 약제에 편입해야 한다는 의견과, 고가약제 진입에 대한 관리 개선, 모니터링 등 지속적인 관리를 통한 근거 생성이다.

우선 등재 시 요건에 관리 기준을 둬야 한다는 배경은 임상적 유용성과 적은 사용량에 따른 것으로 나타났다. 임상적 유효성이 확인된 경우가 많고 사용량도 대체로 크지 않으니 등재 당시 검토했던 부분을 기준으로 한 관리 방안이 마련돼야 한다는 의미다.

고가약제 진입에 대한 관리 개선에서는 외국 가격을 참조한 가격협상을 개선해야 한다는 의견도 제시했다. 재정적 위험 분담을 위한 제도가 국가적으로 시행되고 있어 정확한 가격 파악이 어렵다는 것이 이유였다.

모니터링을 통한 지속적 근거 생성도 중요하다고 주장했다. 비용효과성과 임상적 효과에 있어 불확실성을 안고 급여 의사 결정이 이뤄져 온 만큼, 급여를 통해 발생하는 근거자료를 확보해 재평가 시 활용할 수 있어야 한다는 것이다.