고용량 장기간의 스테로이드 치료에도 반응하지 않는 크론카히트-카나다 증후군 환자에게 허가초과로 투여된 레미케이드주 비급여 사용 승인요청이 거부됐다. 제출자료에 의학적 근거가 충분하지 않다는 이유였다.

건강보험심사평가원은 이 같은 내용의 레미케이트주 사례를 포함해 싸이메빈정주, 발싸이트정, 에포카인프리필드주 등 4개 약제의 '허가초과 비급여 사용 약제 불승인 사례'를 2일 공개했다. 

레미케이드주의 경우 고용량 장기간의 스테로이드 치료에도 구역, 구토, 설사 및 영양 결핍이 있는 불응성 크론카히트-카나다 증후군 환자가 투여대상이었다. 

이 환자는 위장관의 광범위한 다수의 용종증(조직 검사에서 호산구성 염증세포가 침윤된 과오종), 조갑이영양증, 피부색소침착, 탈모, 갑상선기능저하증으로 진단됐는데, 레미케이드주 200mg(통상 5 mg/kg)을 1시간 이상 동안 주사하는 방식으로 처음에는 2주 간격, 경과를 관찰하면서 2~8주 간격으로 수 년간 투여했다. 신청기관은 혈청 'protein/albumin(단백질/알부민)' 등 영양 지표와 위장관 증상 호전 여부, 내시경 검사에서 용종과 염증 소견 호전 여부 등을 재투여기준으로 설정했다.

하지만 심사평가원은 신청기관이 제출한 자료의 의학적 근거가 불충분하다며 불승인 결정했다.

싸이메빈정주와 발싸이트정은 만 18세 미만의 CSF에서 EBV 감염이 확진된 환자 중 중추신경계 증상이 있는 Ebstein-Barr Virus 뇌염환자가 투여대상이었다. 우선 싸이메빈정주를 14~21일간 사용한 뒤, 이후 증상이 호전되고 유지치료가 필요한 경우 경구제인 발싸이트정으로 바꿔 유지하도록 했다. 하지만 심사평가원은 레미케이드 사례와 같은 이유로 불승인했다.

에포카인프리필드주사는 근위축측삭경화증, 운동신경세포질환 환자가 대상이었다. 투여기준은 El Escorial criteria 에서 probable, definite ALS로 진단, 연령: 29~75세, 근위축측삭경화증 기능 척도(ALSFRS): 20점 이상, forced vital capacity: 50% 이상, 질병 이환기간 3년 이내 등으로 정했다.

배제기준은 Hemoglobin 16g/dL 이상, 기저 혈압 150/90 이상, 악성종양, 동반 염증성 질환, 에리스로포이에틴에 대한 알레르기반응, 심근경색 또는 협심증 병력 등으로 설정됐다. 신청기관은 에포카인 3만5000IU를 한달 간격으로 6개월간 투여했다. 또 부작용이나 효과가 뚜렷하지 않은 경우 중단을 고려하기로 했다. 그러나 심사평가원은 이 요법에 대해서도 승인을 거부했다.