디앤디파마텍(대표 이슬기)은 퇴행성 뇌질환 치료제 'NLY01'으로 진행하는 다발성 경화증(MS) 임상 2상 연구가 글로벌 비영리 단체 International Progressive MS Alliance(IPMSA)의 연구비 지원 과제에 최종 선정됐다고 19일 밝혔다.

회사 측에 따르면 IPMSA는 미국을 포함한 19개국의 MS 단체와 핵심 오피니언 리더 및 9개 글로벌 제약사가 참여하는 국제 연합 조직이다.

선정된 임상연구는 엘렌 모우리(Ellen Mowry) 존스홉킨스 의과대학 MS 센터 디렉터 교수 연구팀이 주도하는 연구자주도 임상으로 존스홉킨스 의과대학과 마운트 시나이 의과대학에서 진행될 예정이다. IPMSA의 연구비 지원과 추가적인 연구비 조달을 통해 본 임상을 수행할 계획이다.

MS는 20-40대 젊은 연령층에서 발생하는 만성 신경계 질환으로 면역계 이상으로 중추신경계의 신경 보호막인 수초에 염증이 발생해 신경 신호 전달 장애를 유발한다. 초기에는 약물 치료로 증상 조절이 가능하지만 신경 기능이 점진적으로 악화되는 진행형 MS는 퇴행성 뇌질환과 유사한 경과를 보인다.

연구팀은 수년간 공동 연구를 통해 NLY01이 MS 동물 모델에서 신경 염증을 억제함으로써 수초 손상을 감소시키고 신경세포를 보호해 질환의 진행과 재발을 완화하는 효과를 확인했다. 또한 NLY01이 중추신경계로 침투해 신경 손상을 유발하는 활성화된 면역세포의 혈뇌장벽(BBB) 통과를 억제하는 새로운 기전도 규명했으며 이를 통해 말초 및 중추 신경계의 염증 반응과 신경 손실을 동시에 억제함으로써 치료 효과를 극대화할 수 있을 것으로 평가했다.

이번 임상은 기존 NLY01 파킨슨병 임상 2상에서 한계로 지적됐던 낮은 투여 용량(5mg)과 짧은 투여 기간(36주)을 보완해 증량된 용량(10mg)과 96주 장기 투여로 설계됐다. 이를 통해 젊은 환자군에서 충분한 약물 노출과 장기적인 치료 효과를 평가함으로써 임상 성공 가능성을 높였다는 게 회사 측 설명이다.

이슬기 디앤디파마텍 대표는 "IPMSA 임상 연구비 지원 과제로 선정된 것은 NLY01의 작용 기전과 치료 가능성이 글로벌 전문가들로부터 객관적으로 인정받았음을 의미한다"며 "파킨슨병 임상에서 확인된 젊은 환자군에서의 치료 효과와 이번 임상의 고용량 및 장기 투여 설계를 고려할 때 상대적으로 젊은 나이인 MS 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 수 있는 임상 결과를 기대한다"고 말했다.