한국MSD의 폐동맥고혈압 치료제 '윈레브에어(성분 소타터셉트)'가 허가-평가-협상 병행 2차 시범사업을 통해 경제성평가를 진행 중인 것으로 알려졌다.

27일 업계에 따르면 한국MSD는 이같은 절차를 통해 급여화를 노리고 있다.

 폐동맥고혈압은 국내 환자 수가 약 3600명인 희귀질환이다. 폐동맥이 좁아져 우심실 압력이 상승해 오른쪽 심장 기능을 약화시킨다. 주요 증상은 호흡곤란 및 흉통이며 환자 중 26%가 돌연사에 이를 정도로 돌연사 위험도가 높다.

하지만 극희귀질환보다는 환자 수가 많고 고혈압과 유사한 질환으로 인식되면서 치료제 국내 도입에 관한 제도 개선이 요구되는 상황이다. 실제 바이엘코리아의 '아뎀파스'(성분 리오시구앗)는 지난 8월 허가 약 11년 만에 급여가 적용됐고 GSK의 '플로란(에포프로스테놀)'은 국내 도입조차 되지 않았다.

이런 상황에서 윈레브에어가 비용효과성(ICER) 평가 단계에 진입했고 증상 완화에 초점을 둔 기존 치료제와 달리 기능 복구에 주력해 급여 적용 시 환자들의 미충족 수요를 채울 것이라는 게 업계 측 설명이다.

윈레브에어는 액티빈 신호전달 억제제(ASI)로 폐동맥 혈관 내 세포 증식을 유발하는 '액티빈'의 증식 신호를 차단한다. 더불어 비정상적으로 두꺼워진 혈관의 증식을 억제함으로써 재형성된 폐동맥과 우심실을 되돌리는 데 도움을 준다.

'STELLAR' 임상 3상 연구 결과 WHO-FC Ⅱ 또는 Ⅲ 등급의 성인 환자에서 윈레브에어 투여군의 임상적 악화 또는 사망 위험도는 위약군 대비 84% 낮았다. 진단 1년 이내의 성인 환자를 대상으로 한 'HYPERION' 연구에서는 임상적 악화 또는 사망 위험을 76% 감소시킨 것으로 나타났다.

일각에서는 질환 특성상 장기 투약이 불가피해 사용량이 늘어나면서 ICER 입증이 어려울 것이라는 의견도 나온다. 이와 함께 정부가 혁신신약 우대방안을 통해 혁신성이 인정된 항암제에 ICER 임계값을 탄력적으로 적용한 사례가 있어 희귀질환 치료제인 윈레브에어에도 적용될지 주목된다.

한국MSD 관계자는 "윈레브에어의 환자 접근성 개선을 목표로 정부와 신속 등재를 논의하고 있다"며 "윈레브에어를 통해 국내 폐동맥고혈압 환자분들이 평범한 일상을 누릴 수 있도록 정부와 적극 협력하겠다"고 말했다.