한독은 자사 경구용 파브리병 치료제 갈라폴드(성분 미갈라스타트)의 건강보험 급여 기준이 1일부터 1차 치료제로 확대됐다고 밝혔다.

기존 갈라폴드는 정맥주입요법인 효소대체요법(ERT)를 12개월 이상 투약한 만 16세 이상 환자에서 보험급여 적용이 가능했지만, 이번 급여 확대를 통해 ERT를 12개월 선행 없이 1차 치료제로 처방 가능하게 됐다. 더불어, 허가사항과 동일하게 만 12세 이상 환자(몸무게 45kg이상)부터 급여가 적용된다. 

갈라폴드는 미국의 생명공학 기업 아미커스가 개발한 치료제로, 2017년 국내 허가를 받고, 2019년 보험급여가 적용됐다. 현재 한독이 국내 공급하고 있다.

한편, 최근 갈라폴드의 소아청소년 환자 대상 신장 및 심장 관련 지표의 개선을 확인한 'ASPIRE' 연구 결과가 국제 학술지인 'Molecular Genetics and Metabolism' 5월호에 게재됐다. 

ASPIRE 연구 결과, 갈라폴드로 치료를 받은 소아청소년 환자 전반에서 신장 및 심장 관련 지표, 혈장 lyso-Gb3 수치가 안정적으로 유지됐으며, 통증 및 위장 증상, 삶의 질이 개선됐다. 더불어, 안전성 평가에서 새로운 이상 반응이나 예기치 못한 안전성 문제가 관찰되지 않은 것으로 나타났다.