양쪽 눈 투여시 상한금액이 6억 5160억원인 한국노바티스의 유전성망막위축 환자 치료제 '럭스터나(성분 보레티진네파보벡)'가 최초 투여 후 4년간 성과를 평가받는다. 

17일 건강보험심사평가원의 럭스터나 성과평가 운영계획에 따르면 럭스터나 투여를 위한 장기추적조사 이행 동의서에 서명한 요양기관은 환자 투여 모니터링 보고서를 4년간 제출해야 한다. 구체적으로 투여 후 1개월~3개월, 12개월 이후 매 1년마다 제출하며 제출기한에 맞춰 투약반응 및 효과를 평가해야 한다.    

평가방법을 보면, 전시야광역치검사 결과 기저치 대비 1 log unit 이상(양안 투여 시 평균값) 개선된 경우 임상적으로 유의미한 변화를 보인 것으로 정의한다. 

양안 투여는 첫 번째 눈 투여 후 1개월 이내에 두 번째 눈 투여한 경우를 의미하며, 양안 전시야광역치검사 결과의 평균값을 적용한다. 양 눈의 투여간격이 1개월 초과인 경우는 각 눈의 투여일자를 기준으로 전시야광역치검사 결과를 각각 적용하여 평가한다. 

예를 들어 럭스터나의 첫번째 눈 투여일이 2024년 2월 20일이고 두번째 눈 투여일이 2024년 3월 20일인 경우 1개월 이내로 양안전시야광역치검사 결과의 평균값으로 평가한다. 그러나 두번째 눈 투여일이 2024년 3월 21일이라면 1개월을 초과한 것으로 양안 각각의 전시야광역치검사 결과로 평가하는 것이다. 

뿐만 아니라 요양기관은 환자가 내원하지 않는 경우에도 모니터링 보고서를 제출해야 한다. 환자정보(성명, 주민등록번호, 투여정보, 평가시점)를 기재하고 기타의견에 추적손실 사유를 기재해 제출해야 한다.

한편, 럭스터나주 고가 및 1회 투여(one-shot) 치료제로, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정관리를 위해 환자단위 성과기반 위험분담제 유형을 계약조건으로 2월부터 급여가 적용되고 있다. 

건강보험 대상은 '유전자 돌연변이로 시력을 손실했으나 충분한 생존 망막 세포를 가지고 있는 소아 및 성인 환자'다. 환자는 연간 1인당 투약 비용으로 한쪽 눈(단안) 약 3억2600만원, 양쪽 눈(양안) 약 6억5200만원을 부담해야 하지만 건강보험 적용으로 1050만원(본인부담상한액 적용시)을 부담하면 된다.